척수성근위축증(SMA) 치료제 시장의 양대 산맥인 스핀라자와 에브리스디 급여기준이 유연해짐에 따라 건강보험심사평가원이 이를 뒷받침하기 위한 행정적 정비를 완료했다. 

특히 에브리스디 급여 대상 명칭을 포괄적으로 변경, 알약 형태인 정제 처방이 본격화될 전망이다.

건강보험심사평가원은 이 같은 내용을 담은 ‘사전심사 절차 등에 관한 세부사항 일부개정안(제2026-51호)’을 확정하고, 지난 3월 1일부터 시행에 들어갔다고 3일 밝혔다.

이번 개정의 핵심은 급여 인정 약제의 ‘제형 확대’와 ‘교차 투여 허용’을 실무 규정에 반영한 것이다.

우선, 사전심사 대상 약제 목록에서 기존 ‘Risdiplam 경구제(제품명, 에브리스디건조시럽)’으로 표기되던 항목이 ‘Risdiplam 경구제(제품명, 에브리스디건조시럽 등)’으로 변경됐다.

이번 변경의 배경을 살펴보면 최근 보건복지부가 에브리스디의 ‘정제(Tablet)’ 제형에 대해 장기 처방(최대 56일분) 급여를 인정한 것과 궤를 같이한다. 

품명 뒤에 ‘등(等)’을 명시함으로써, 향후 건조시럽 외에 정제 처방이 들어오더라도 별도의 고시 개정 없이 사전심사 대상에 즉시 포함시킬 수 있는 행정적 근거를 마련한 셈이다.냉장 보관이 필수적인 시럽제 대신 휴대가 간편한 정제가 도입됨에 따라 환자들의 복약 순응도가 크게 개선될 것으로 보인다.

이와 함께 ‘요양급여 신청서’ 등 관련 서식도 대폭 손질됐다.

심평원은 이번 서식 변경 사유를 “누시너센(스핀라자) 주사제와 리스디플람(에브리스디) 경구제 간의 교체투여 확대” 때문이라고 명시했다.

기존에는 스핀라자 투여 후 효과가 없을 때 에브리스디로 변경하는 단방향 교체만 가능했으나, 3월부터는 심각한 불내성이나 해부학적 사유가 있을 경우 심평원 위원회 심의를 거쳐 양방향 교체 및 재교체가 조건부로 허용된다. 

이에 따라 변경된 서식에는 환자 이전 투약이력과 교체 사유를 구체적으로 기재토록 해서 위원회가 교체 투여 타당성을 정밀하게 심사할 수 있도록 했다.

의료계 관계자는 “이번 공고 개정은 고가 희귀질환치료제 급여 관리를 엄격히 유지하면서도 환자 치료 선택권을 넓히는 방향으로 행정절차를 현실화했다는 데 의의가 있다”고 평가했다.