셀트리온이 올해 개발을 중단한 비후성심근증 치료제 후보물질 ‘CT-G20’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 것으로 확인됐다.

22일 미국 식품의약국(FDA)에 따르면 FDA는 셀트리온의 ‘CT-G20’를 폐색성 비후성심근증(oHCM) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 품목허가는 받지 않은 상태다.

CT-G20은 셀트리온이 2018년부터 개발해 온 경구용 화학합성 신약 후보물질이다. 나트륨 채널 억제 기전으로 심장 근육이 비정상적으로 두꺼워지는 비후성심근증 치료를 목표로 개발됐다.

셀트리온은 지난 2019년 일본 제약사에 CT-G20 현지 독점 판매 권한을 부여하는 계약을 체결하기도 했다.

당시 계약 규모는 총 2500만달러로, 계약금 250만달러와 향후 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤은 2250만달러다. 

하지만 임상 1상을 마치고 FDA 협의 및 임상 2상 진입을 추진하는 과정에서, 최종적으로 금년 4월 사업성 등을 고려해 개발을 중단했다.

FDA 지정에도 사업성 판단 불변…개발 중단 유지

셀트리온이 CT-G20 개발 중단을 결정한 이후 몇 달 만에 FDA 희귀의약품으로 지정되면서 개발 전략에 변화가 생기게 될지 업계 관심이 모아지고 있다.

희귀의약품 지정은 신약 품목허가와 구분되는 절차다. FDA는 희귀질환 해당 여부와 치료제로서 의학적 타당성 등을 검토해 지정 여부를 결정한다.

미국 연방규정에 따르면 신약 개발사는 희귀의약품 지정 신청이나 이미 부여된 지정을 서면 요청을 통해 자발적으로 철회할 수 있지만, 셀트리온은 별도 철회 신청은 없었다.

기업 개발 중단 결정 자체가 지정 신청의 자동 취하 사유로 규정돼 있지는 않다.

다만 회사 측은 시장환경 변화와 상업화 가능성을 고려해 내린 개발 중단 결정에 변함이 없다는 입장이다. 개발 중단 이전에 신청한 건에 대한 심사 결과로, 신약 개발 재개와 무관하다는 입장이다.

셀트리온 관계자는 “FDA 희귀의약품 신청 이후 시장환경 변화 및 상업화 가능성 재검토 결과에 따른 ‘개발 중단’으로 회사에서 변화된 사항은 없다”고 밝혔다.