한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입한다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)' 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.

임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀 축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD) 일종이다. 

불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되면 발생한다. 

체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포 독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상, 심하면 사망에 이른다.

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있으며 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다. 

이를 바탕으로 작년 5월 FDA는 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정했다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 "LA-GLA 임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로 긍정적인 결과를 기대한다"고 말했다.