소아 급성백혈병은 국내에서 매년 수백 명의 아이들이 새롭게 진단받는 대표적인 소아 혈액암이다. 의학 기술의 발전으로 완치율이 눈에 띄게 향상됐지만 재발하거나 치료에 반응하지 않는 ‘불응성’ 환자들 치료는 여전히 큰 숙제로 남아있다. 최근 CAR-T 세포치료와 같은 혁신적인 면역치료가 새로운 돌파구로 떠오르며 치료 패러다임의 변화를 예고하고 있다. 이 같은 상황에서 데일리메디는 국내 혈액 관련 질환 치료 등의 선두에 있는 서울성모병원 혈액병원 소아혈액종양센터 이재욱 교수를 만나 소아백혈병 치료의 현주소와 미래에 대해 청취했다. [편집자주] 

“림프모구 백혈병 80% 급성 골수성 백혈병 완치율 60% 수준”

현재 소아 급성백혈병은 크게 급성 림프모구백혈병(ALL)과 급성 골수성백혈병(AML)으로 구분된다. ALL은 매년 약 200~250명, AML은 약 80명이 발생하고 있다. 

이재욱 교수는 “치료 성적은 과거보다 눈에 띄게 향상돼 ALL 완치율은 80% 이상, AML은 60% 이상으로 보고된다”며 “그러나 재발 또는 항암치료에 불응하는 환자들은 여전히 큰 어려움에 직면해 있다”고 설명했다. 

이 교수에 따르면 ALL은 다양한 표적치료제 개발로 치료 선택지가 넓어진 반면, AML은 독성이 강한 항암치료나 조혈모세포이식에 의존하는 상황이다. 

“CAR-T 치료제, 면역치료 패러다임 열어”

최근 각광받는 CAR-T 치료에 대해 이 교수는 “CAR-T는 환자 T세포를 유전자 조작해 암세포를 직접 인식·제거토록 만든 일종의 면역치료”라고 소개했다.

환자 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 유전자 조작을 통해 백혈병 암세포(ALL)를 특이적으로 인지하고 공격할 수 있는 ‘CAR(Chimeric Antigen Receptor)’라는 특수 수용체를 장착시킨다. 

이후 ‘킬러 T세포’를 다시 환자에게 주입해 암세포를 제거하는 원리로 기존 항암제가 정상세포까지 공격하는 단점이 있었다면, CAR-T는 암세포를 정밀 타격하는 개인 맞춤형 치료라는 점에서 의미가 크다.

서울성모병원은 2022년 5월 국내 최초로 소아 ALL 환아에게 CAR-T 치료를 시작해 현재까지 20명 이상에게 적용했다. 

이 교수는 “이전 치료에서 여러 차례 재발하거나 이식 후 재발한 고위험군 환아들을 대상으로 했음에도 불구하고, 약 70% 이상 완전관해에 도달했다”며 “의미 있는 성과”라고 강조했다.

이어 그는 “주목할 만한 점은 환아들 대부분 여러 번 재발했거나 조혈모세포이식 후에도 다시 병이 악화된, 기존 치료법으로는 더 이상 희망을 찾기 어려웠던 아이들이었다”고 소개했다. 

다만 CAR-T 치료 과정에서 사이토카인 방출증후군, 신경독성 등 특이적 부작용 관리가 필수다. 이는 주입된 CAR-T 세포가 몸 안에서 암세포를 파괴하면서 다량의 염증 물질(사이토카인)을 방출해 나타나는 반응으로 고열, 근육통부터 심한 경우 저혈압, 호흡곤란 등이 발생할 수 있다. 

그는 “암세포 제거 과정에서 발생하는 염증 반응이 주 원인”이라며 “경험 많은 의료진의 면밀한 모니터링과 신속한 대응 등 집중적인 관리가 중요하다”고 밝혔다.

“건강보험 적용 확대·치료제 장기 효과 검증 필요”

현재 국내에서는 3차 이상 재발하거나 조혈모세포이식 후 재발한 B세포 급성림프모구백혈병 환자에 한해 보험 급여가 적용된다. 

이는 해외 주요 국가들 허가 사항과 크게 유사한 수준의 지원이다. 

이 교수는 “물론 더 많은 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 건강보험 급여 기준이 확대될 필요가 있지만, 우선은 제한된 기준 안에서라도 치료 기회를 넓히는 것이 중요하다”고 말했다. 

이어 그는 “소아 환자는 기대 수명이 길기 때문에 CAR-T 치료가 장기적으로 얼마나 지속 효과를 보일지 검증하는 것이 특히 중요하다”며 “우리 병원에서는 CAR-T로 완전관해에 도달한 대부분 환아가 이후 조혈모세포이식을 이어갔다”고 덧붙였다.

향후 전망에 대해 이 교수는 “현재 CAR-T는 B세포 ALL에 집중돼 있지만, 해외에서는 T세포 ALL, AML, 고형암까지 적용 범위가 넓어지고 있다”며 “이러한 발전이 난치성 소아암 치료에 새로운 돌파구가 될 것”이라고 내다봤다.

마지막으로 그는 “소아백혈병은 과거에 비해 완치율이 크게 향상됐고 앞으로도 치료 방법이 지속적으로 발전할 것”이라며 “환자와 가족들이 의료진과 한 팀이 돼 희망을 잃지 않고 치료에 임하길 바란다”고 당부했다.