큐로셀의 CAR-T 치료제 ‘림카토주(성분명 안발캅타젠오토류셀)’가 최근 식품의약품안전처 품목허가를 획득한 가운데, 허가 과정에서 단순 임상 데이터 평가를 넘어 국내 CAR-T 치료 환경과 확증임상 윤리성 문제 등이 복합적으로 고려됐던 것으로 나타났다.

특히 중앙약사심의위원회(중앙약심)에서는 “3상 확증임상시험보다 시판 후 실제 사용 데이터(RWD)가 더 현실적”이라는 의견이 다수 제기됐는데, 이는 허가된 글로벌 CAR-T 치료제가 존재하는 상황에서 ‘효과가 낮은 대조군’을 두는 임상 자체가 윤리적으로 어렵다는 판단이 배경으로 작용한 것으로 풀이된다.

식약처가 공개한 ‘2026년 4월 2일 중앙약사심의위원회 회의록’에 따르면 첨단바이오의약품 소분과위원회는 림카토주의 조건부 허가 타당성을 논의한 끝에 “제출된 임상자료를 근거로 동(同) 품목을 허가하는 것은 타당하다”고 판단했다.

큐로셀이 개발한 림카토주는 재발·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 개발된 CD19 표적 자가 CAR-T 치료제다. 환자 T세포를 채취한 뒤 유전자를 조작해 다시 주입하는 방식의 맞춤형 면역항암제다.

그동안 국내 CAR-T 시장은 노바티스 ‘킴리아’, 길리어드 ‘예스카타’ 등 수입 제품 중심이었다. 제약업계에서는 치료비가 수억원대에 달하고 생산·공급 기간도 길어 접근성이 제한된다는 지적이 제기돼 왔다.

식약처 역시 “고가 해외 수입 제품에 의존하던 CAR-T 치료제를 국내 기술로 직접 생산·공급할 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.

이번 허가는 단순 조건부 허가가 아닌 ‘정식 품목허가’ 형태로 이뤄졌다. 큐로셀은 당초 3상 조건부 허가를 신청했지만, 식약처는 최종적으로 확증임상 자체를 면제했다. 그 배경에는 CAR-T 치료제 특유의 임상 설계 한계가 있었다.

현재 림카토주 적응증은 ‘3차 치료’ 영역이다. 즉, 두차례 이상 치료 실패 후 사용하는 말기 혈액암 환자군이다.

중앙약심 위원들은 이미 킴리아·예스카타 같은 CAR-T 치료제가 존재하는 상황에서 환자들에게 효과가 떨어지는 대조약을 투여하는 방식의 3상 임상은 현실적으로 어렵다고 판단했다.

한 중앙약심 위원은 회의에서 “기허가 CAR-T 치료제가 급여가 되는 상황에서 효과가 낮은 다른 치료제를 대조군으로 설정하는 3상 임상시험은 윤리적으로 타당하지 않다”고 주장했다.

이어 “해당 질환은 유방암·폐암과 달리 드물고 장기간 생존하지 못하므로 치료적 확증 임상 설계는 불가능하다”고 덧붙였다.

 다른 위원도 “실제 대조군 모집 자체가 어려운 상황”이라고 언급했다.

이는 최근 글로벌 희귀·세포유전자치료제 허가 기조와도 맞닿아 있다는 분석이 나온다. 환자 수가 적고 치료 대안이 제한적인 영역에서는 무작위 대조 3상보다 단일군 임상과 시판 후 추적조사 중심으로 허가가 이뤄지는 사례가 늘고 있기 때문이다.

식약처도 회의 과정에서 “원칙적으로 탐색적 임상자료로 허가할 때 동일 차수 확증임상을 요구하지만, 현실적으로 어렵고 윤리적으로 적절하지 않은 경우 선행 차수 임상으로 갈음한 사례가 있다”고 설명했다.

중앙약심은 대신 시판 후 사용성적조사(PMS)와 실제 사용 데이터(RWD)를 활용하는 방향이 더 적절하다고 판단했다.

회의록에는 “허가 조건으로 3상 임상시험을 수행하기보다는 RWD(real world data)와 같이 임상 현장에서 축적한 자료를 제출토록 하는 것이 더 합리적”이라는 의견도 담겼다.

림카토주의 기술적 차별성도 허가 과정에서 주요 평가 요소로 거론됐다.

위원들은 기존 CAR-T 대비 PD-1·TIGIT 억제 기전을 추가한 점에 주목했다.

큐로셀은 자체 ‘OVIS(Overcome Immune Suppression)’ 플랫폼을 적용해 CAR-T의 대표적 한계로 꼽히는 ‘T세포 탈진(T-cell exhaustion)’ 문제를 개선했다고 설명해 왔다.

중앙약심에서도 “PD-1과 TIGIT을 억제하는 새로운 기전을 추가한 신규 치료제”라며 “완전관해(CR)를 보인 환자 비율이 높고 장기 생존 결과도 고무적”이라는 평가가 나왔다.

실제 큐로셀이 제출한 임상 2상에서는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%가 확인됐다. 업계에서는 기존 글로벌 CAR-T 치료제와 비교해도 경쟁 가능한 수치라는 평가가 나온다.

정부 차원의 신속한 지원도 이번 허가 배경 중 하나로 꼽힌다. 림카토주는 식약처 ‘GIFT(글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계)’와 ‘바이오챌린저’ 대상 품목으로 지정돼 개발 초기부터 맞춤형 상담과 우선 심사를 받아왔다.

또 보건복지부 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 대상에 포함돼 향후 급여 진입 속도 역시 빨라질 것으로 전망된다.