“첨단재생의료는 희귀 난치 질환을 극복하고 희망을 제시, 미래 의료 패러다임 전환을 선도하는 분야다. 공익적으로 중요할 뿐만 아니라 경제에도 활력이 될 수 있는 면이 있어 의료기관의 적극적인 연구자 지원과 참여가 필요하다.”

보건복지부 이준미 재생의료정책과장[사진]은 6일 세종청사에서 전문기자협의회와 만나 첨단재생의료에 대해 이 같은 의미를 밝혔다.

이 과장은 “기존 의약품 제도와 달리 임상현장 기반의 혁신기술 개발을 촉진하고 환자의 의료 접근성을 확대한다”면서 “정부가 지원할테니 의료기관들도 관심을 가져달라”고 당부했다.

최근 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회는 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해 환자 대상 치료계획을 처음으로 의결됐다. 지난해 2월 첨단재생의료 제도가 시행된 이후 1년여 만이다.

이는 신의료기술평가를 통해 안전성·유효성을 검증받은 의료기술이나 의약품 품목허가를 통해 효능을 입증한 의약품으로 치료하지 않는다. 이에 따라 사람의 생명 및 건강에 부정적인 영향을 미칠 우려가 있어 심의를 받아야 한다.

첨단재생의료 치료는 기존 신의료기술평가나 의약품 품목허가를 통해 안전성과 유효성이 완전히 입증된 기존 치료법과는 차이가 있다. 따라서 환자 생명과 건강에 미칠 영향을 고려해 별도의 엄격한 심의 절차를 거쳐야 한다.

승인된 치료는 항암치료를 마친 후 완전관해됐지만 재발 가능성이 큰 ‘엡스타인-바 바이러스 양성 림프절외 NK/T세포 림프종’ 환자를 대상으로 환자 본인 유래 EBV 항원 특이 면역세포(T세포)를 투여하는 치료다.

엡스타인-바 바이러스 양성 림프절외 NK/T세포 림프종은 항암화학요법과 방사선 치료 등 다양한 치료가 시행되고 있다. 하지만 재발률이 높고 재발 후 사망 위험이 크게 증가하는 질환이다.

재발을 효과적으로 억제하고 생존율을 높일 수 있는 새로운 치료법 개발이 절실했다.

여의도성모병원, 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N 투여 치료법 승인

여의도성모병원은 엡스타인-바 바이러스 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 완전관해 환자에게 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N을 투여하는 첨단재생의료 치료 계획을 제출했다.

이 과장은 “승인된 치료는 상업용 임상시험 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의 신청이 가능토록 특례를 부여한 기획형 규제샌드박스를 통해 신청된 사례”라고 밝혔다.

실제 투여군이 21명, 대조군이 25명이었다. 안전성 관련해서 투여군 중 1명에서 약간의 이상반응 나타났지만 중대한 반응이나 사망 없어 안전성이 확인됐다. 

유효성도 2년여 임상시험을 진행하면서 질병이 재발된 경우는 투여군에서 1 명, 대조군에서는 8명 정도로 유의미했다. 임상데이터로 봤을 때 안전성 및 유효성 기대된다는 설명이다.

이준미 과장은 “연구자들은 의지가 크다. 하지만 임상연구 간호사와 의사들에 대한 지원 인프라가 갖춰지지 않아 어려움을 호소하는 경우가 많다”면서 “종합적인 설계가 필요한만큼 의료기관의 적극적인 참여가 중요하다”고 재차 강조했다.