신약 개발에서 동물실험은 필수 과정 중 하나다. 사람 대상으로 임상시험을 시작하기 전에 약물이 위험한지, 효과는 있는지 확인하기 위해 동물을 대상으로 검증하는 것이다.

그러나 전 세계적으로 동물실험 윤리성과 과학적 한계에 대한 문제 제기가 지속되고 있다. 실제 미국과 유럽 등지에선 동물실험 축소 또는 폐지를 공식화했다. 

이로 인해 동물실험을 대체할 기대주로 꼽히는 신기술인 ‘오가노이드’가 국내외에서 주목받고 있다. 

“오가노이드, 동물대체시험 및 재생치료제 기대”

미국 식품의약청(FDA)은 지난 4월 신약 개발 허가 과정에서 동물실험 요건을 단계적으로 폐지한다고 발표했다.

마틴 A. 마카리 미국 FDA 국장은 “이번 지침은 약물 개발과 평가의 패러다임을 바꿀 것”이라며 “AI 기술을 기반으로 한 컴퓨터 모델링 및 사람 장기를 유사하게 구현한 모델을 활용한 실험 등이 동물실험을 대체할 것”이라고 전했다.

그러면서 “실제 사람을 대상으로 특정 약물이 쓰인 여러 자료를 활용해 환자에게 빠르게 안정적으로 안전한 치료제를 제공할 수 있다”며 “이를 통해 의약품 개발에 필요한 R&D 비용과 치료제 가격도 낮아질 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

EU 집행위원회 역시 앞서 지난해 8월 동물실험을 점진적으로 폐지하겠다는 방침을 내놨다. 이처럼 글로벌 규제환경이 발빠르게 변화하면서 오가노이드 시장에 대한 기대도 커지고 있다.

시장조사기관 글로벌마켓인사이츠에 따르면 동물 대체 시험 시장은 2023년 18억 달러(약 2조6200억 원)에서 2032년 48억 달러(6조9800억 원)로 성장할 것으로 예상된다.

오가노이드는 사람의 장기와 유사한 세포의 군집이다. 간이나 심장 등 생체 장기와 세포 구성이나 기능 등이 유사해 ‘미니 장기’라고도 불린다.

실제 인체 장기의 기능과 구조를 실험실에서 재현한 세포 조직으로, 실험실에서 줄기세포를 배양하거나 재조합해 만들어진다. 

이를 고도화하면, 동물실험을 하지 않아도 약물의 효능이나 독성을 검사할 수 있다. 오가노이드의 활용 범위는 신약개발 외에도 다양하다.

특히 환자 손상된 조직이나 장기 재생에 사용하는 재생치료제 역할도 주목된다. 오가노이드를 손상된 조직에 이식했을 때 탁월한 재생능력을 보이기 때문이다. 

암이나 당뇨 등으로 인해 손상된 장기의 기능을 재생할 수 있어 난치병 치료의 새로운 길이 열릴 것이란 전망이 나오고 있다.

초격차 기술특례상장 1호 오가노이드사이언스…JW중외·대웅제약 가세

국내 제약·바이오 업계에서도 오가노이드 분야에 선제적 위치를 차지하기 위해 적극 나서고 있다. 그중에서도 가장 주목받고 있는 곳은 ‘오가노이드사이언스’다.

지난 5월 9일 ‘초격차 기술특례상장’ 1호 기업으로 코스닥 시장에 입성했다. 공모가 2만1000원으로 상장했지만, 첫날 종가는 3만1000원으로 공모가 대비 47.6% 상승 마감했다. 

오가노이드사이언스가 주목받는 건 ‘오가노이드’ 기술 덕분이다. 오가노이드사이언스는 줄기세포를 3차원 배양해 인체 장기를 재현하는 오가노이드 기술을 활용한 재생 치료제 ‘아톰(ATORM)’과 신소재 효능 평가 솔루션 ‘오디세이(ODISEI)’를 주요 제품으로 갖고 있다.

아톰은 첨단 재생의료 임상을 진행 중이며, 오디세이를 2020년 국내 최초로 상용화한 이래 국내 대기업과 대형병원, 정부 기관 수주를 이어 나가고 있다. 최근에는 글로벌 제약사로부터 해외 수주도 확보하기 시작했다.

장(腸) 오가노이드 재생치료제 ‘ATORM-C’의 경우 최근 ‘유럽소화기내시경학회 학술대회’에서 단기 연구결과를 발표하며 순항 중이다. 

JW중외제약은 지난해 말부터 미국 탬퍼스AI와 협업해 오가노이드를 결합한 항암 신약을 개발하고 있다. 

템퍼스AI가 실제 암 환자 종양에서 유래한 다양한 오가노이드 모델을 제공하면 JW중외제약이 신약후보물질을 정교하게 평가하고 치료 반응을 예측할 수 있는 바이오마커를 검증하는 방식으로 진행되고 있다. 

오가노이드 생산 기술이나 플랫폼 개발을 위한 움직임도 활발하다. 대웅은 산업통상자원부가 주관하는 ‘오가노이드 재생 치료제 대량 생산 기술 개발’ 과제를 수행 중이다. 

이를 통해 고품질 오가노이드 재생치료제 대량 생산을 위한 핵심 소재 및 배양 용기를 비롯하여 재생치료제 자동화 공정까지 개발할 계획이다. 

강스템바이오텍은 피부 오가노이드와 췌도 오가노이드에 대한 기술력을 보유하고 있다. 피부 오가노이드는 인체피부와 동일한 구조와 기능을 가져 화장품 주름개선, 피부장벽 개선, 항노화, 미백 등 효능평가 시험법을 단계적으로 구축하고 있다.

정부 “오가노이드 산업 육성 및 제도 지원 박차”

글로벌 규제환경이 급변하고 새롭게 열린 시장인 만큼 우리 정부도 발빠르게 움직이고 있다. 오가노이드 재생 치료제 기술을 첨단전략 기술로 지정하며, 본격적인 산업 육성에 들어갔다.

식품의약품안전처는 동물대체시험법 국제 표준화를 선도하기 위해 인체 오가노이드를 이용한 독성 평가법을 개발·검증하고, OECD 국제공인 시험법 등재를 위한 ‘동물대체시험 실용화를 위한 표준화 연구’ 사업을 추진하고 있다.

지난해 4월 파리에서 개최된 OECD 국가시험지침 프로그램 조정자 작업반 회의(WNT)에서는 식약처가 제안한 역분화줄기세포(iPSC)로부터 유래한 간 오가노이드의 독성시험 ‘상세검토보고서’가 신규 개발 프로젝트로 최종 채택됐다.

식약처 관계자는 “향후 국제기구 등재 절차를 마칠 것으로 예상돼 국내 규제과학 위상을 높이고 안전성과 품질이 확보된 치료제가 개발될 수 있도록 지원하겠다”고 전했다.

이어 “오가노이드 기술을 동물대체시험법으로 발전시키는 역할뿐 아니라 인간 중심 정밀한 안전성 평가에서도 중요한 역할을 하는 국제적 선도기관이 되기 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.

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