방광암 최초의 FGFR 표적치료제 '발베사'를 비롯해 '탁자이로', '이뮤도' 등 다수의 항암 신약 및 희귀질환 치료제들의 급여 적정성이 인정되며 급여권 진입에 청신호가 켜졌다.

얀센의 '발베사정'과 다케다의 '탁자이로주', 아스트라제네카의 '이뮤도주'가 신규 급여 적정성을 인정받았으며, 아스트라제네카의 '임핀지주'는 담도암 1차 치료로 급여 범위 확대에 성공했다.

건강보험심사평가원은 6일 '2025년 제11차 약제급여평가위원회' 심의 결과를 공개했다. 

신규 등재 목록에 이름을 올린 (주)한국얀센의 '발베사정(얼다피티닙)'은 FGFR3 유전자 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료제다. 

'발베사'는 세계 최초의 FGFR 변이 표적 치료제로, 3상 THOR 연구에서 면역항암제 치료 등 2차 치료 실패 환자에서 기존 화학요법 대비 사망 위험을 36% 낮추는 혜택을 입증했다. 

면역항암제 치료 실패 후 옵션이 제한적이던 상황에서 지난해 11월 암질환심의위원회 통과 이후 1년 가까이 급여를 기다려 온 약물인 만큼 FGFR3 변이 진단 검사(PCR, NGS 등)와 함께 환자들의 기대감이 커지게 됐다.

이와 함께 12세 이상 청소년 및 성인의 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방 치료제인 한국다케다제약의 '탁자이로주(라나델루맙)'도 급여 적정성을 인정받았다.  유전성 혈관부종은 그간 환자 단체를 중심으로 기존 예방 약물(다나졸 등)의 부작용 문제 등을 제기하며 신약 급여 요구가 높았던 희귀질환 분야다.

또 한국아스트라제네카의 '이뮤도주(트레멜리무맙)'는 진행성 또는 절제 불가능한 간세포암 1차 치료제로 '더발루맙(임핀지)'과 병용요법으로 급여 적정성을 획득했다. 

이 이중면역요법(HIMALAYA 임상)은 5년 장기 추적 데이터에서 소라페닙 대비 뚜렷한 생존 혜택을 보였으며, 특히 출혈 위험 등으로 기존 표준치료(아바스틴 병용)가 적합하지 않은 환자들에게 새로운 대안으로 꼽혀왔다.

사용범위 확대 약제로는 아스트라제네카의 '임핀지주(더발루맙)'가 주목받았다. '임핀지'는 국소 진행성 또는 전이성 담도암 환자의 1차 치료로서 젬시타빈 및 시스플라틴과의 병용요법으로 급여범위 확대의 적정성을 인정받았다. 

'이뮤도'의 간세포암 1차 치료 통과와 더불어 '임핀지'의 담도암 1차 치료까지 승인되며 아스트라제네카는 항암제 분야에서 겹경사를 맞았다. '임핀지'의 담도암 병용요법(TOPAZ-1 임상)은 국내 연구진이 주도해 3년 생존율(14.6%) 데이터를 확인하며 긍정적 데이터를 확인한 바 있다.

특히 '임핀지' 담도암과 '이뮤도' 간암 건은 경쟁 약물(키트루다 등)의 등장 속에서 지난 9월 약평위에서 '재논의' 판정을 받았으나 약 2개월 만에 나란히 관문을 통과했다.

안텐진제약의 '엑스포비오정(셀리넥서)'은 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자 치료에 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법으로 급여 범위 확대가 결정됐다. 

'엑스포비오'는 최초의 XPO1 억제제로, 2024년 7월, 4전 5기 도전 끝에 5차 이상 치료제로 급여권에 진입했다. 당초 림프종 적응증도 함께 급여 신청했으나 암질심 문턱을 넘지 못한 바 있다. 다만 이번 확대는 '평가금액 이하 수용 시'라는 조건이 달려  향후 약가 협상 결과가 주목된다.

심평원은 "해당 약제들의 세부급여 범위는 효능·효과와 다를 수 있으며, 허가사항 변경 등이 발생하면 최종 평가결과는 변경될 수 있다"고 덧붙였다.