‘허가초과(off-label)’ 제도 단초를 마련하는 등  암 치료 환경 개선을 주도한 암질환심의위원회가 맞춤형 암 환자 치료 허들로 작용하고 있다는 빅5 병원 교수의 주장이 제기돼 주목된다. 

해외 사례에 비해 경직된 승인 기준과 질환별 전문가 균형적 배치 부족이 주된 이유로 조직 개편과 질환 특화 전문가 참여 보장 등으로 이를 개편해야 한다는 주장이다.

다만 임상의사 진단에 따른 처방과 최소 비용으로 안전성과 최대 효과를 거둬야 하는 심평원의 운영 간극에 대해서는 시스템 완성도를 높여가야 한다는 데 공감대가 형성됐다. 

이재련 서울아산병원 종양내과 교수는 지난 8월 29일 웨스틴조선호텔에서 열린 건강보험심사평가원 국제심포지엄 ‘약제와 치료재료 허가범위 초과사용 승인 제도 현황과 개선 방향’에서 허가초과 제도의 확대 필요성을 제안했다.

이 교수는 "기존 허가 초과와 관련해서 경직된 기준을 완화하고, 질환별 전문가 의견을 충분히 반영할 수 있는 심의체계를 마련해야 한다"며 "암질심 조직을 개편하고, 질환 특화 전문가가 우선 참여할 수 있는 구조로 개선할 필요가 있다"고 강조했다. 

암 환자의 맞춤형 치료 보장을 위해 복잡한 과정을 가진 허가초과 승인 절차를 간소화하고, 다학제 위원회와 암질심을 통합, 중복 구조를 해소하는 등 개선이 필요하다는 것이다. 

그는 허가초과를 막는 요인으로 ▲승인 기준과 실제 임상 요구 간 불일치 ▲전문의 전문성 제약 ▲과도한 행정 부담을 꼽았다. 허가초과 기준이 임상적 요구보다 의약품 등록이나 급여 기준에 집중돼 최신 치료 전략에 대한 환자 접근성을 제한한다는 분석이다. 

이를 타개할 해법으로 ▲전문가 참여 확대 ▲NGS(차세대염기서열분석) 기반 다학제 협의체 활성화 ▲사전·사후 승인 절차 간소화 등이 제시됐다.

이 교수는 전문가 참여 확대를 위해 심사위원회에 질환별 전문가 포함, NGS 기반 사례는 종양내과학회와 주요 의료기관 분자종양위원회(Molecular Tumor Boards, MTB)를 활용한 해결책을 제시했다. 

특히 중앙 MTB 또는 종양내과학회(KSMO) 산하 MTB로 ‘선사용-후보고(Fast Track)’ 방식을 도입하면, 허가초과 약제 사용의 시급성과 임상적 필요성을 동시에 충족할 것으로 내다봤다. 

또 사전·사후 승인 절차 간소화 및 디지털화로 승인 기간을 단축하고, 임상적 혜택이 입증된 허가 외 치료에 대해 선별적 급여 도입 필요성도 제언했다.

이 교수는 “허가초과 사용에 대한 사전 승인 절차를 면제하고, 실제로 임상 효과를 입증한 환자에 대해서는 약제 비용을 환급하는 제도 방안을 고려했으면 한다”고 말했다.

일본, 허가초과 규제 중점…소아 혜택 및 신속 접근 '모색'

히사시 우루시하라(Hisashi Urushihara) 게이오대 교수는 일본 허가초과 약제 사용 규제 체계 트렌드에 대해 '소아 환자 중심 제도 확장'이라고 소개했다. 

그에 따르면 일본은 임상시험을 토대로 안전성·유효성 확보하고 ‘간소화 신청’과 ‘55 고시’ 제도를 운영하며 보험 상환을 허용하는 등 제도 운영 측면서 융통성을 확대하는 추세다. 

그러나 다각적 혜택을 늘리는 추세임에도 임상시험 과정에서 지연이 발생해 현장 적용이 제한되는 경우도 적지 않다고 아쉬움을 토로했다.

우루시하라 교수는 “일본에서는 고령 환자 증가로 항암제 등 허가초과 사용이 활발히 이뤄지나, 절차의 복잡성과 승인 지연으로 신속 치료 기회가 축소되는 문제가 있다”며 “정부는 소아 환자를 중심으로 신속 승인과 국제 기준을 비교해 규제 개선을 모색고 있다”고 밝혔다.

그는 일본 사례와 한국 제도를 비교하며 “한국은 개별 환자 중심 승인이 이뤄지는 것으로 보인다”며 “해당 방식은 전체 소아 문제 해결에 한계가 있어, 새로운 규제 프로그램을 도입해 연령층을 확장하는 방법이 필요해 보인다”고 조언했다.

대만, 환자안전 중심 ‘리스크 관리’ 포커싱

웨이이 후앙(Wei-I Huang) 대만 국립의약품불량보고센터 실장은 대만의 허가초과 약제 관리 전략의 방향성에 대해 중점적으로 설명했다. 

대만은 임상 현장에서 허가초과 사용이 널리 이뤄지나, 불확실성과 안전성 우려를 경계해 법적 문제에 대해 신중한 접근을 강조하고 있다. 

특히 환자 안전을 최우선 가치로 허가초과 처방 시 의학적 필요성 충족은 물론 설명의무와 동의 절차 등을 필수과정으로 요구하고 있다. 또 부작용 발생 시 피해 보상 범위를 제한은 물론 보험급여 적용을 제한하고 있다. 

주목할 점은 ‘의약품 피해 구제법’으로 허가초과 사용으로 인한 피해 보상 범위를 규정하면서도, 과도한 보상이 이뤄지지 않토록 국제적 흐름에 맞춰 기준을 두고 있다는 것이다. 

보상 기준은 ▲10대 선진국 보건복지의 승인 약물 여부 ▲국내 주요 학회 임상 가이드라인 반영 여부 ▲정부 가이드라인 ▲전통적 치료방법 및 교과서 수록 여부 등을 전반적으로 판단한다. 

후앙 실장은 “최근 항암제 VEGF 억제제 등 신약을 중심으로 허가초과 사용을 제한적으로 허용하되, 전문학회 검토와 정부 관리·감독을 통해 환자 안전성을 확보하는데 집중하고 있다”고 말했다.

김연숙 보건복지부 보험약제과장은 국내외 전문가들의 허가초과 의견을 듣고 "해외 사례를 중점적으로 참고해 국내 제도를 발전시킬 수 있도록 살펴보겠다"고 밝혔다. 

김 과장은 "약제 사용 측면서 안전성 못지 않게 효과적 약제를 적기에 사용하는 것도 중요한 가치로 가져가야 한다"며 "일본, 대만 사례를 바탕으로 국내 상황에 맞게 제도를 지속적으로 발전시킬 수 있도록 하겠다"고 말했다.