희귀난치질환이나 표준치료 실패 환자에게는 한 줄기 희망이 될 수 있음에도 국내 제도는 환자 보호보다는 규제에 치우쳐 있다는 지적이다.

최근 서동철 의약품정책연구소 소장은 건강보험심사평가원 위탁연구 '약제 및 치료재료 허가범위 초과 사용제도 개선방안 연구'를 통해 허가외 사용 제도의 현황과 문제점을 분석하고 정책 대안을 제시했다.

보고서는 허가범위 초과 사용이 ▲표준치료가 없는 환자에게 대안이 될 수 있고 ▲국외 임상근거가 존재하며 ▲의학적 필요성이 인정되는 경우 합리적 근거 하에 허용돼야 한다고 제언한다. 

특히 국내는 식품의약품안전처가 인정한 근거 외에는 요양급여로 인정받기 어렵고, 의료진이 법적 위험을 부담하게 되는 구조적 한계가 있다고 지적했다.

현재 국내 허가외 사용은 ▲식약처 '임상적 필요성 인정' ▲심평원 '비급여 또는 선별급여 인정' ▲병원 자체윤리위원회(IRB) 심의 등을 통해 제한적으로 운영되고 있다. 

그러나 각 절차가 불투명하고 일관성이 부족해 의료현장 혼선을 유발하고 있다는 진단이다.

제시된 개선 방향은 ▲공공기관 주도 근거생성 체계 마련 ▲의료진 보호 위한 법적 안전장치 확보 ▲환자단체 및 학회의 참여 기반 투명한 운영체계 구축 ▲외국의 제도와의 비교를 통한 참고모델 도입 등을 제시했다.

현장 의료진 "현실과 동떨어진 제도" 지적

설문조사와 포커스그룹 인터뷰에서 대부분의 의료진이 “현 제도는 현실과 동떨어져 있으며 환자 중심의 유연한 운영이 필요하다”고 답했다. 

일부는 “허가범위 내 사용만 고집할 경우, 오히려 환자의 생명을 위협할 수 있다”고 강하게 비판했다. 

연구진도 이를 기반으로 “허가범위 초과 사용은 의료 현장에서 불가피하게 발생하며 무작정 제한하기보다는 안전성과 근거 중심 관리체계 속에서 제도화할 필요가 있다”고 제언했다.

영국 사례 기반, 사전·사후 관리체계 '주목'

특히 영국 NICE나 호주 PBAC 사례를 참고해 '임상근거에 기반한 공적 자문체계'를 구축하고 허가외 사용에 대한 사전·사후 관리체계를 통합적으로 운영해야 한다는 점을 강조했다.

연구진은 “환자 생명과 직결되는 치료 접근권 보장을 위해 허가외 사용이 합리적 범위 내에서 제도적으로 뒷받침돼야 한다”면서 “의사 재량을 보장하는 동시에 남용을 방지할 수 있는 견제장치도 함께 운용돼야 한다”는 입장을 펼쳤다. 

연구진은 “의료진 재량권을 존중하면서도 남용을 방지할 수 있는 중립적 심의기구와 투명한 관리 시스템이 반드시 마련돼야 하며 궁극적으로는 환자 치료 선택권 보장이라는 공익적 목적을 달성해야 한다”고 강조했다