아이씨엠이 골관절염 유전자치료제 ‘ICM-203’ 미국 임상 1/2a상을 철회한 것으로 나타났다. 

미국에서 임상시험을 이어가기보다는 비용과 속도 측면에서 유리한 호주에서 먼저 데이터를 확보한 뒤 국내 및 글로벌 임상으로 확대해 나간다는 전략이다.

회사 측은 미국 개발은 완전한 중단이 아닌 임상 시간, 비용을 고려한 것으로 향후 필요할 경우 프로토콜을 변경해 다시 추진할 수 있다는 입장이다.

9일 업계에 따르면 근골격계 질환 유전자치료제를 개발하는 바이오기업 아이씨엠(대표이사 김대원)은 미국에서 추진하던 ICM-203 임상 1/2a상을 금년 9월말 중단했다.

아이씨엠 관계자는 “지난달 철회를 결정했다”면서 “다만 미국 임상을 완전히 마무리 진 것은 아니고, 2년 내 FDA에 프로토콜을 수정해 진행할 수 있다. 이를 위해 잠시 중단한 상태”고 말했다.

실제로 아이씨엠은 ICM-203 미국 임상 1/2a상(NCT05454566) 진행 상황을 ‘Withdrawn(철회)’ 상태로 변경했다.

해당 임상은 미국 내 무릎 골관절염 환자를 대상으로 ICM-203의 안전성과 유효성을 평가하는 시험으로, 목표 모집인원은 18명이었다. 그러나 실제 환자 등록은 이뤄지지 않았다.

아이씨엠은 연세대학교 생화학과 김대원 교수가 2012년 설립한 연세대 기술지주회사 자회사로, AAV 기반 퇴행성 질환 유전자치료제를 개발하고 있다.

지난 2022년 10월 미국 FDA로부터 ICM-203 임상 1/2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.

ICM-203은 연골세포 생존과 분화 등에 관여하는 전사인자 Nkx3.2-D2를 아데노부속바이러스(AAV)에 탑재한 골관절염 유전자치료제 후보물질이다. 

한 차례 관절강 내 투여를 통해 연골 구조와 염증, 통증 및 기능을 동시에 개선하는 질병조절 골관절염 치료제(DMOAD)를 목표로 개발되고 있다.

“美 임상 중단 아닌 일시 정지…호주서 먼저 데이터 확보”

아이씨엠 측은 이번 미국 임상 철회가 개발 중단을 의미하는 것은 아니라고 선을 그었다.

미국 임상을 실제로 진행하지 않은 배경에는 FDA가 요구하는 추가 보완 자료 확보에 상당한 시간이 소요된 점이 영향을 미쳤다는 설명이다.

아이씨엠 관계자는 “기존 미국 임상과 관련된 자료는 모두 기록돼 있고, 다시 프로토콜을 변경해서 제출할 수 있다”며 “특별한 문제가 있었던 것은 아니”라고 설명했다.

회사 측에 따르면 FDA IND 승인 이후에도 실제 환자 투약을 위해 추가로 충족해야 하는 보완 요구사항들이 있었고, 이를 모두 맞추는 데 상당한 시간이 필요했다.

아이씨엠 한 고위 임원은 “FDA 승인 이후에도 요구하는 부분이 있었는데 충족하려면 약 3년이 필요한 상황”이라며 “반면 호주에서 진행할 경우 비용도 낮고 임상 진행 속도도 빠르기 때문에 미국은 IND 승인만 확보해 놓고 실제 환자 임상은 호주에서 진행하는 전략을 택했다”고 밝혔다.

현재 호주 임상에서는 환자 투약이 모두 완료됐으며 이후 52주간 추적관찰도 마무리된 상태다. 회사 측에 따르면 최종 임상 관련 자료는 지난 8월 말 제출됐다.

아이씨엠은 현재 국내 환자를 대상으로도 ICM-203 추가 임상을 추진하고 있다.

호주 임상보다 환자 규모를 확대하고 안전성과 유효성 데이터를 추가 확보한다는 계획이다. 세브란스병원, 서울성모병원 등을 중심으로 약 24명 규모 임상을 준비하고 있는 것으로 알려졌다.

아이씨엠 단기 개발 전략은 국내와 호주 데이터 확보에 무게가 실릴 전망이다. 회사가 미국 임상 재개 가능성을 열어둔 만큼 향후 임상 결과, 기술이전 등에 따라 미국 전략도 조정될 수 있다.

아이씨엠 관계자는 “향후 필요할 경우 기존 FDA 승인과 축적된 자료를 기반으로 프로토콜을 변경해 다시 임상을 진행할 것”이라고 말했다.