종근당이 미국 안과질환 전문제약사와 손잡고 희귀 유전성 망막질환 치료제 개발에 나선다.

종근당(대표 김영주)은 미국 키오라 파마슈티컬스(Kiora Pharmaceuticals, 이하 키오라)와 망막질환 신약 후보물질 ‘KIO-301’의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.

이번 계약에 따라 종근당은 KIO-301 안과 적응증 개발과 품목허가, 상업화를 담당한다. 키오라는 향후 개발·허가 단계별 마일스톤과 국내 판매에 따른 로열티를 받게 된다.

KIO-301은 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)을 적응증으로 개발 중인 저분자 신약 후보물질이다.

망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 저하되는 질환이다. 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.

KIO-301은 광수용체가 소실된 이후에도 남아 있는 망막신경절세포에 빛을 감지하는 기능을 부여하는 방식으로 작용하도록 설계됐다.

특정 유전자 변이에 관계없이 적용할 수 있는 기전을 목표로 개발되고 있다는 점도 특징이다. 회사 측은 향후 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증 확대 가능성도 기대하고 있다.

김영주 종근당 대표이사는 “KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질”이라며 “종근당이 축적한 안과 분야 전문성과 임상·허가 역량을 기반으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 협력해 국내 개발을 추진하겠다”고 말했다.

브라이언 M. 스트렘(Brian M. Strem) 키오라 대표이사 겸 최고경영자(CEO)는 “이번 계약으로 KIO-301 개발 및 상업화 네트워크가 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다”며 “종근당과 협력해 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있도록 하겠다”고 밝혔다.

한편, 키오라는 저분자 화합물 기반 망막질환 치료제를 개발하는 미국 바이오제약사다. KIO-301을 비롯해 망막 염증에 따른 황반부종 치료제 후보물질 ‘KIO-104’ 등을 개발하고 있다.