국내 신약개발 기업들이 7월 잇따른 대형 이벤트를 앞두고 있다. 미국 식품의약국(FDA) 허가 여부부터 글로벌 임상 3상 결과 발표까지 기업의 향후 수년을 좌우할 일정이 줄줄이 예정되면서 업계의 이목이 집중되고 있다.

그동안 국내 바이오 기업들은 대규모 기술수출을 통해 연구개발(R&D) 역량을 입증해 왔다. 하지만 글로벌 시장에서 실제 허가를 받고 제품을 상업화한 사례는 아직 많지 않다.

이 때문에 업계에서는 하반기를 ‘기술수출’에서 ‘글로벌 상업화’로 넘어가는 전환점으로 평가한다.

특히 7월 예정된 HLB와 코오롱티슈진 결과는 개별 기업의 성패를 넘어 대한민국 신약개발 경쟁력을 가늠할 시험대가 될 것이라는 전망이 나온다.

세 번째 도전 HLB, 이번엔 CMC 넘을까

가장 먼저 시장의 관심이 쏠리는 곳은 HLB다.

HLB는 오는 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간세포암(HCC) 1차 치료제로 개발 중인 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법의 품목허가 여부를 통보받는다.

이번 심사는 세 번째 도전이다. HLB는 앞서 두 차례 FDA로부터 보완요구서(CRL)를 받으며 허가가 보류됐다.

첫 번째는 임상시험기관 실사(BIMO), 두 번째는 병용요법의 한 축인 캄렐리주맙의 허가 절차와 제조·품질관리(CMC) 관련 보완 요구가 주요 원인이었다.

이후 재신청 과정에서도 항서제약 제조시설에 대한 추가 보완이 이어지면서 당초 예상보다 허가 신청 일정이 늦춰졌다.

업계에서는 이번 심사에서도 CMC 관련 보완 사항이 충분히 해소됐는지가 핵심 변수로 꼽힌다.

앞선 보완요구서에서는 임상 데이터 자체보다 제조 및 심사 절차와 관련한 사항이 반복적으로 지적된 만큼 최종 판단 역시 FDA가 제출된 보완 자료를 어떻게 평가하느냐에 달려 있다는 분석이다.

리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 글로벌 3상(RENOTACE)에서 전체생존기간(mOS)과 무진행생존기간(PFS) 등 주요 평가지표에서 긍정적인 결과를 확보하며 허가 신청의 근거를 마련했다.

다만 임상적 유효성과 별개로 허가 심사에서는 제조시설 관리와 품질 시스템 등 비임상 요소도 중요한 평가 대상인 만큼, 최종 승인 여부는 FDA 판단을 지켜봐야 한다.

이번 결과는 HLB뿐 아니라 국내 바이오업계에도 의미가 적지 않다.

자체 개발 신약으로 미국 허가에 도전하는 사례가 많지 않은 만큼, 심사 결과는 향후 국내 기업들의 글로벌 개발 전략과 투자심리에 영향을 미칠 것으로 전망된다.

인보사 7년, 코오롱티슈진 마지막 승부

코오롱티슈진 역시 회사 미래를 결정할 중대 분기점을 앞두고 있다.

회사는 이달 중 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C(옛 인보사)’의 미국 임상 3상 톱라인 결과를 발표한다.

지난 2019년 인보사 허가 취소와 성분 논란 이후 국내 판매는 중단됐지만 미국에서는 임상을 이어왔다. 지금까지는 임상 3상 성적이 긍정적으로 알려져 최종 결과에 전세계적인 시선이 쏠리고 있다.

이번 결과는 법적 리스크를 대부분 해소한 이후 처음 맞는 결정적 성적표라는 점에서 의미가 더욱 크다.

TG-C는 기존 골관절염 치료제와 접근법이 다르다.

현재 치료제 대부분은 통증 완화와 염증 감소에 초점이 맞춰져 있지만 TG-C는 손상된 연골 구조 자체를 개선해 질병 진행을 늦추는 ‘질병구조개선 골관절염 치료제(DMOAD)’를 목표로 개발되고 있다.

업계가 특히 주목하는 부분도 구조 개선 여부다.

통증 감소뿐 아니라 연골 구조 개선까지 입증할 경우 세계 최초 DMOAD라는 타이틀을 확보할 가능성이 높다. 성공 시 미국 허가 신청과 글로벌 기술이전 협상도 속도를 낼 것으로 전망된다.

시장에서는 TG-C가 성공할 경우 골관절염 치료 패러다임 자체를 바꿀 수 있는 혁신 치료제가 될 가능성도 거론한다.

반면 임상에서 구조 개선 효과를 충분히 입증하지 못할 경우 상업화 전략에도 적잖은 수정이 불가피할 것으로 보인다.

한편, 업계에서는 이번 결과가 단순히 허가 여부를 넘어 국내 신약개발 생태계 방향성을 보여줄 것으로 보고 있다.

그동안 국내 바이오기업들이 기술이전 중심으로 성장해왔다면, 앞으로는 글로벌 허가와 직접 상업화 역량을 갖춘 기업이 시장 평가를 주도할 가능성이 크기 때문이다.

7월 연이어 발표될 결과가 국내 신약개발사들의 다음 성장 공식을 제시할 수 있을지 관심이 쏠린다.