GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약 'LA-GLA(코드명 GC1134A/HM15421)'가 임상 1/2상 첫 환자 투여를 성공적으로 마치고 본격적인 글로벌 임상에 돌입했다.

GC녹십자는 "한미약품과 함께 LA-GLA의 국내 첫 환자 투여를 지난 14일 완료했다"고 밝혔다. LA-GLA는 성염색체 유전 질환인 파브리병을 대상으로 한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT)이다.

미국과 한국에서 임상시험계획(IND) 승인을 받았고, 지난달 아르헨티나에서도 IND 승인을 획득하며 다국가 임상에 나섰다.

이번 임상은 미국 LDRTC(리소좀과 희귀 질환 연구 및 치료 센터)를 비롯해 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 진행된다.

임상 참여 환자는 적합성 판정을 받은 후 4주에 한 번씩 LA-GLA를 피하주사로 투여받는다.

파브리병은 리소좀 내 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍돼 체내에 당지질이 축적되면서 다양한 장기에 손상을 초래하는 희귀 난치질환이다.

대부분 환자는 2주마다 병원에서 정맥주사로 효소를 공급받는 기존 ERT로 치료받고 있으나, 투약 편의성과 장기 개선 효과 등에 한계가 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 꾸준히 제기돼 왔다.

LA-GLA는 이를 개선하기 위해 한미약품 약효 지속 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용됐다. 한 달에 한 번 피하주사로 투약하며 비임상에서 신장기능, 말초신경, 혈관병 등 개선 효과가 입증됐다.

이 같은 성과를 기반으로 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품 및 개발단계 희귀의약품으로 지정 받은 바 있다.

세브란스병원 홍그루 교수는 “본원에서 글로벌 임상 첫 투여가 이뤄져 뜻깊다”며 “이번 연구가 파브리병 환자들에게 새로운 치료 기회를 열어주길 기대한다”고 밝혔다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “글로벌 임상의 본격적인 시작을 알리는 첫 투여가 성공적으로 완료돼 기쁘다”며 “파브리병 치료에 새로운 전기를 마련하겠다”고 말했다.

이문희 한미약품 GM임상팀장은 “랩스커버리 기술이 적용된 LA-GLA가 환자 편의성을 개선하고 치료 효과도 탁월한 신약으로 자리잡길 바란다”며 “GC녹십자 협력을 통해 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 밝혔다.