동아에스티가 SK바이오팜이 개발한 국산 뇌전증 신약 ‘엑스코프리정(성분명 세노바메이트)’을 국내 시장에 선보이며 뇌전증 치료제 사업 확대에 나섰다.

기존 약물로 발작 조절이 어려운 환자들에게 치료 선택지를 제공하는 동시에 건강보험 급여 적용을 통해 치료 접근성을 높인다는 계획이다.

동아에스티(대표 정재훈)는 뇌전증 치료제 엑스코프리정을 국내에 정식 출시했다고 2일 밝혔다.

엑스코프리는 SK바이오팜이 개발한 신약으로, 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 국내 41번째 신약으로 품목허가를 획득했다.

동아에스티는 지난 2024년 1월 SK바이오팜과 엑스코프리에 대한 라이선스 도입 계약을 체결하고 한국을 비롯해 동·서남아시아, 러시아, 호주, 뉴질랜드 등 총 30개국의 사업 권리를 확보했다.

계약에 따라 동아에스티는 해당 국가에서 엑스코프리 허가와 판매를 담당한다. 아울러 SK바이오팜으로부터 완제의약품 생산 기술을 이전받아 제품 생산도 맡을 예정이다.

성인 뇌전증 환자 가운데 기존 항뇌전증약으로 발작이 충분히 조절되지 않는 경우 사용하는 부가요법 치료제다. 2차성 전신발작 동반 여부와 관계없이 부분발작 환자에게 투여할 수 있다.

뇌전증은 뇌 신경세포에서 비정상적인 전기적 활동이 발생하면서 발작이 반복되는 만성 신경계 질환이다. 환자에 따라 의식 소실이나 경련뿐 아니라 감각 이상, 행동 변화, 무의식적인 반복 행동 등 다양한 증상이 나타난다.

국내 뇌전증 치료 환자는 약 36만명으로 추산된다. 상당수 환자는 약물치료로 증상을 관리할 수 있지만, 약 30%는 충분한 약물치료에도 발작이 지속되는 약물 난치성 뇌전증을 경험하는 것으로 알려졌다.

특히 뇌전증 발작은 발생 시점을 예측하기 어렵다는 점에서 환자들 일상생활에 상당한 부담으로 작용한다. 갑작스러운 발작으로 낙상이나 골절, 화상 등 신체적 손상이 발생할 수 있으며 운전과 학업, 직장생활 등 사회활동에도 영향을 미친다.

기존 치료제에 반응하지 않는 환자는 여러 약물을 함께 복용하거나 수술까지 고려해야 하는 만큼 새로운 작용기전을 갖춘 치료제 필요성이 지속적으로 제기돼 왔다.

아시아 3상서 발작 완전 소실 최대 52.4%…30개국 사업권 확보

엑스코프리는 뇌 신경세포의 과도한 흥분을 억제하는 동시에 신경 억제 기능을 강화하는 이중 작용기전을 갖춘 3세대 뇌전증 치료제다.

나트륨 채널 지속성 전류를 차단하고 억제성 신경전달물질인 가바(GABA) 작용을 강화하는 방식으로 발작 발생을 조절한다. 하루 한 차례 복용하며 환자 상태에 따라 투여 용량을 점진적으로 늘리는 방식이다.

특히 엑스코프리는 발작 발생 빈도를 낮추는 데 그치지 않고 일정 기간 발작이 전혀 나타나지 않는 ‘완전 발작 소실(Seizure Freedom)’ 효과를 임상시험에서 확인했다는 점이 특징이다.

미국 식품의약국(FDA) 허가의 근거가 된 임상시험(Study 017)에는 기존 항발작제로 증상이 충분히 조절되지 않는 성인 국소발작 환자 437명이 참여했다.

시험 결과, 세노바메이트 200mg 및 400mg 투여군의 발작 빈도는 치료 이전보다 각각 약 55% 감소했다.

12주간 유지 치료기간에 발작이 완전히 소실된 환자 비율은 200mg군 11%, 400mg군 21%로 집계됐다. 위약군의 완전 발작 소실률은 1%였다.

한국과 중국, 일본의 성인 국소발작 환자 519명을 대상으로 진행한 아시아 임상 3상(Study 035)에서도 유의미한 치료 효과가 확인됐다.

6주간 유지기간을 기준으로 완전 발작 소실률은 200mg 투여군에서 30.1%, 400mg 투여군에서 52.4%를 기록했다. 같은 기간 위약군은 2.6%에 그쳤다.

동아에스티 관계자는 “엑스코프리가 기존 치료에도 발작이 지속되는 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 대안이 되기를 기대한다”며 “환자들이 발작에 따른 일상생활의 제약을 줄이고 안정적인 치료를 받을 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.