한국선천성심장병환우회, 한국폐동맥고혈압환우회, 한국희귀·난치성질환연합회, 대한폐고혈압학회 등 4개 단체는 21일 윈레브에어를 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’ 대상 약제로 우선 선정해 줄 것을 요구하는 공동 대응에 돌입했다.  

윈레브에어는 지난 2024년 3월 식품의약품안전처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제24호로 지정된 데 이어 같은 해 12월 ‘허가·평가·협상 병행 시범사업’ 대상으로 선정돼 2025년 7월 국내 품목허가를 취득했다. 

그러나 허가 후 1년이 넘도록 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 안건으로 상정조차 되지 못하며 제도 취지가 무색해졌다는 비판이 제기된다.   

임상 현장에서도 원레브에어 처방을 위한 제도적 지원을 요구하는 목소리가 나온다. 

최정현 부산대병원 순환기내과 교수는 “폐동맥고혈압 환자는 임신·출산 시 사망 위험이 매우 높고, 기존 치료제 증량으로 수치를 낮추더라도 크게 확장된 심장 크기까지 빠르고 뚜렷하게 줄어드는 사례는 드물다”며 “의료진 입장에서는 투약을 중단했을 때 상태가 다시 악화할 가능성을 우려할 수밖에 없는 만큼 지속적인 치료를 담보할 수 있는 제도적 뒷받침이 절실하다”고 밝혔다.   

등재 기간 240일서 100일로 단축…재정 불확실성 해소 대안 부상   

‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’은 임상적 유용성과 비용효과성을 단기간에 입증하기 어려운 희귀질환 치료제의 특성을 반영해 마련된 ‘선(先)급여·후(後)평가’ 제도다.   

치료가 시급한 환자에게 우선 보험 급여 혜택을 제공한 뒤, 실제 임상 진료자료를 기반으로 효과와 급여 적정성을 검증하는 방식이다. 

A8 국가 조정최저가의 90%를 초기 약가로 설정해 사전 계약을 체결, 통상 240일 이상 소요되던 등재 절차를 100일 이내로 대폭 단축할 수 있다. 

사후평가 결과에 따라 약가 총액을 조정할 수 있어 건강보험 재정 관리 측면에서도 합리적 대안으로 평가받는다.   

안상호 한국선천성심장병환우회 대표는 “윈레브에어는 GIFT 지정과 허·평·협 대상 선정으로 혁신성과 신속 절차의 필요성을 이미 정부로부터 공인받은 약제”라며 “그럼에도 행정 절차 지연으로 인해 3주 투여 시 1000만원에 달하는 비급여 부담이 고스란히 환자에게 전가되고 있다”고 지적했다.   

이어 안 대표는 “사전 약가 계약을 통해 절차를 간소화하는 신속등재 시범사업에 조속히 편입해서 약제비 부담으로 치료를 중단하는 사태를 막아야 한다”고 강조했다.