간질환 전문가들이 희귀 간질환인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 치료 공백 해소를 위해 신약 ‘아이커보(엘라피브라노)’의 신속한 건강보험 등재를 정부에 촉구하고 나섰다.

7일 대한간학회는 “세계적으로 우수한 간질환 관리체계를 구축해 왔지만 희귀 간질환 PBC 영역은 정책에서 소외됐다”며 이 같은 입장을 밝혔다.

원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis)은 간 안의 작은 담관이 지속적으로 손상되며 간경변증과 간부전으로 진행할 수 있는 진행성 희귀 간질환이다.

많은 환자들이 극심한 피로감과 참기 어려운 가려움증으로 인해 일상생활과 사회생활에 큰 어려움을 겪고 있다. 또 질환 진행에 대한 불안 속에서 살아가는 실정이다.

학회는 “PBC 환자들에게 더 큰 문제는 질환 자체에 대한 인식 부족”이라며 “진단을 받은 이후에도 환자들이 질환의 특성과 장기적인 위험성을 충분히 이해하지 못하는 경우가 적지 않다”고 지적했다.

이어 “주변에서도 PBC를 잘 알지 못해 적절한 관심과 지원을 받기 어려운 현실이다. 희귀질환이라는 이유로 사회적 인지도가 낮고 정보 접근성이 제한되면서 질환 관리의 중요성이 충분히 알려지지 못하고 있다”고 강조했다.

다행히 PBC는 조기에 발견하고 적절하게 치료할 경우 질환 진행을 늦추고 간 손상을 최소화할 수 있는 질환이다.

과거에는 치료 선택지가 제한적이었지만, 최근에는 치료 목표를 충분히 달성하지 못하는 환자를 위한 새로운 치료 옵션도 등장하며 치료 환경이 변화하고 있는 상황이다.

다만 현재 PBC의 표준치료는 우르소데옥시콜산(UDCA)이지만 약 30~40%의 환자는 충분한 치료 효과를 얻지 못하는 것으로 알려졌다.

이 같은 환자들은 질환 진행 위험이 높음에도 불구하고 오랫동안 실질적인 치료 대안을 갖지 못한 채 치료 공백 상태에 놓였다.

아이커보는 이 같은 환자들을 위해 국내에서 허가된 최초이자 유일한 PBC 2차 치료제다. 기존 치료만으로 충분한 효과를 얻지 못한 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공한다.

학회는 “아직 보험이 되지 않아 국내 PBC 환자들은 치료 접근성 벽 앞에 서 있다”면서 “이미 해외 여러 국가에서 PBC 환자들이 치료 혜택을 받고 있는 상황에서 국내 희귀 간질환 환자들이 기약 없이 치료 접근을 기다려야 하는 현실이 안타깝다”고 우려했다.

이어 “치료제가 존재함에도 불구, 급여 적용 지연으로 인해 환자들이 치료를 시작하지 못하거나 미루어야 하는 상황은 희귀질환 정책이 해결해야 할 대표적인 과제”라고 주장했다.

학회는 “PBC는 기다려주는 질환이 아니”라며 “질환이 진행되는 동안 간 손상은 지속적으로 누적될 수 있으며, 비가역적인 간 손상이 진행된 이후에는 회복에 한계가 있어 손상 발생 및 질환 진행을 억제하는 것이 중요하다”고 밝혔다.

이어 “환자들에게 기약없는 기다림은 단순한 행정절차를 기다리는 시간이 아니라 질환이 악화될 수 있는 시간이며, 치료 적기를 놓칠 수 있는 시간”이라며 “허가사항에 부합된 환자들이 불필요한 제도적 장벽 없이 적절한 시기에 치료받을 수 있도록 합리적인 급여기준이 마련돼야 한다”고 강조했다.