올해 마지막 열린 중증(암)질환심의위원회에서 희귀질환 치료제와 전립선암 신약의 운명이 갈렸다.

세 번째 급여 적용에 도전했던 한국MSD의 폰히펠-린다우(VHL)병 치료제 '웰리렉'은 또 다시 고배를 마신 반면, 바이엘코리아 전립선암 치료제 '뉴베카'는 신청 기준이 모두 설정되며 급여권 진입의 8부 능선을 넘었다.

건강보험심사평가원은 10일 개최된 '2025년 제9차 암질환심의위원회(이하 암질심)' 심의 결과를 공개했다.

3수 도전, 웰리렉 '급여 기준 미설정'

이번 암질심에서 가장 눈길을 끈 품목은 한국MSD '웰리렉(성분명 벨주티판)'이었다.

웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL)병 성인 환자에서 즉각적인 수술이 필요하지 않은 신세포암, 중추 신경계 혈관 모세포종, 췌장 신경 내분비 종양 치료제로 심의에 올랐으나, 결과는 '급여기준 미설정'이었다.

VHL병은 뇌, 척수, 신장, 췌장 등 여러 장기에 종양을 유발하는 희귀 유전성 질환이다. 국내 환자 수는 약 200명대 초중반으로 추산되며, 웰리렉은 2023년 5월 식약처 허가 이후 유일한 치료 옵션으로 꼽혀왔다.

특히 웰리렉은 지난해 8월과 올해 3월 두 차례 암질심에서 탈락한 바 있어, 이번이 사실상 '3수' 도전이었다. 

최근 정부가 중증·희귀질환 치료제의 접근성을 강화하는 방향으로 정책을 선회하며 통과 기대감이 높았으나, 끝내 문턱을 넘지 못해 아쉬움을 남기게 됐다. 이로써 웰리렉은 해를 넘겨 네 번째 도전을 기약해야 하는 상황에 놓였다.

후발주자 '뉴베카', 전립선암 시장 지각변동 예고

반면, 바이엘코리아 '뉴베카(성분명 다로루타마이드)'는 암질심을 통과했다.

뉴베카는 이번 심의에서 ▲고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료 ▲호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT) 병용 ▲mHSPC 환자 치료에 도세탁셀 및 ADT 병용 등 신청한 3가지 기준에서 모두 '급여기준 설정' 판정을 받았다.

뉴베카는 엑스탄디(엔잘루타마이드), 자이티가(아비라테론), 얼리다(아팔루타마이드) 등 기존 경쟁 약제들이 선점하고 있는 전립선암 치료제 시장의 후발주자다. 하지만 낮은 뇌혈관장벽(BBB) 투과율로 중추신경계(CNS) 부작용 위험을 낮춘 강점을 내세워 왔다.

이번 암질심 통과로 뉴베카는 임상 현장에서 비급여 처방의 한계를 벗어나, 고령 환자가 많은 전립선암 치료 영역에서 본격적인 경쟁력을 갖출 것으로 전망된다.

옥타이로·테빔브라 등 신약 및 급여 확대 줄이어

이 외에도 다수 항암 신약들이 이번 암질심을 통과하며 급여권 진입에 속도를 냈다.

한국비엠에스제약 '옥타이로(성분명 레포트렉티닙)'는 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자 치료에서 급여 기준이 설정됐다. 다만, NTRK 유전자 융합 고형암 치료에 대해서는 급여 기준이 설정되지 않았다.

비원메디슨코리아 면역항암제 '테빔브라(성분명 티슬렐리주맙)'는 대규모 급여 기준 확대에 성공했다. ▲이전에 항암화학요법을 받은 적이 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 단독요법 ▲식도편평세포암 1차 치료 병용요법 ▲전이성 HER-2 음성 위암 1차 치료 병용요법 등에서 급여 기준이 설정됐다.

한편, 암질심을 통과한 약제들은 향후 약제급여평가위원회 심의와 건강보험공단과의 약가 협상, 보건복지부 건강보험정책심의위원회(건정심) 의결을 거쳐 최종 급여 등재 여부가 결정된다.