초고가 신약 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'와 '키트루다(펨브롤리주맙)'가 이달 1일부터 급여 출시 또는 급여 범위가 확대되면서 진료현장의 기대감이 높아질 전망이다.
1회 정맥 투여로 척수성 근위축증(SMA) 진행을 막을 수 있는 한국노바티스 졸겐스마는 기존 1회 투약 비용이 약 20억에서 약 600만원으로 내려왔다.
보건복지부 고시에 따라 졸겐스마는 SMA를 새로 진단 받은 환자에서 보험급여가 적용된다. SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자 중 다음과 같은 경우에 급여가 가능하다.
▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲SMA 1형의 임상적 진단이 있거나 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하인 경우 ▲투여시점 기준 생후 9개월 미만 등이다.
다만 생후 9~12개월까지는 환자 상태 등을 고려해 치료 이득이 판단되면 급여가 적용된다.
또 올해 한시적으로 기존 SMA 치료제를 투여하고 있는 환자가 졸겐스마로 교체 투여하는 경우에도 급여가 가능하다.
▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제 1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 환자 ▲생후 12개월 전에 기존 SMA 치료제를 맞기 시작해 지속 투여하고 있는 SMA 1형 환자 등이다.
채종희 서울대병원 소아청소년과 교수는 "졸겐스마는 이미 전세계에서 놀라운 치료효과를 보여주고 있다"며 "이번 급여 소식이 SMA 뿐 아니라 국내 희귀질환 치료환경을 새롭게 바꿀 중요한 계기가 될 것"이라고 기대했다.
키트루다, 방광암 2차 치료 적응증 급여 확대
오늘부터 한국MSD의 항PD-1 면역항암제 키트루다도 방광암 2차 치료제로 급여 기준이 확대 적용된다.
백금 기반 화학요법제 치료 도중 또는 이후에 진행이 확인되거나, 백금 기반의 수술 전 보조요법 또는 수술 후 보조요법 치료 12개월 이내 진행이 확인된 국소 진행성 또는 전이성인 요로상피암의 치료 목적으로 급여가 적용된다.
전이성 방광암은 1차 치료 실패 이후 합병증 등으로 환자의 예후가 좋지 않고 고려할 수 있는 치료 옵션도 제한적이었다.
한국MSD 관계자는 "키트루다 급여 확대를 통해 보다 많은 환자들이 새로운 치료 옵션으로 방광암 2차 치료 기회를 누릴 수 있을 것"이라고 전망했다.
이슬비 기자 (
