강중구 건강보험심사평가원장이 최근 전문기자단 간담회에서 희귀질환 치료제의 신속한 환자 접근성을 위해 등재 기간을 획기적으로 단축하겠다는 의지를 피력. 기존 240일이 소요되던 평가 및 협상 절차를 100일 이내로 줄이는 것이 핵심.

강중구 원장은 "급여적정성 평가와 협상 절차를 간소화해서 희귀질환 환자들 치료 기회를 확대하겠다"고 강조. 이는 지난 11월 건정심에 보고된 '건강보험 약가제도 개선방안' 후속 조치이자 평소 지론인 '필수의료 강화'와 맞닿아 있는 속도는 높이되 안전장치는 강화 방안. 심평원은 이를 위해 기존 약제성과평가실을 건강보험혁신센터 내 '희귀·중증질환성과평가실'로 확대 개편하고 인력을 충원해 운영 중이고  '선(先) 등재 후(後) 평가' 기조에 맞춰 임상적 성과를 꼼꼼히 따질 계획.

특히 실제 임상 근거(RWE)와 레지스트리 활용이 관건이 될 전망. 강중구 원장은 "RWE 생성 가이드라인 활용도를 높이고 레지스트리 품질을 체계적으로 관리해 임상적 가치를 지속적으로 확인하겠다"고 설명하면서 "이를 통해 환자 안전을 확보하고 건강보험 재정 누수를 막겠다"고 강조.