젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 "지난 2월 22일 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다"고 25일 밝혔다.
희귀의약품 지정은 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 국내 환자수가 2만명 이하 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높으면 지정한다.
희귀의약품 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 ‘조건부 허가’를 받아 신약을 출시할 수 있다.
이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 2상 임상시험에서 유효성을 확인하면 조건부 허가 신청이 가능케 됐다.
이 외에도 품목허가 유효기간 연장 및 시장 독점권 부여 등 다양한 특례를 적용받는다. 향후 젬백스는 FDA 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.
비정형 파킨슨 증후군인 PSP는 질병 악화 속도가 빠르다. 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 치료옵션이 제한적이라 새로운 치료제 마련이 시급하다.
젬백스는 국내 첫 PSP 2상 임상시험을 진행 중이며 현재까지 66명(88%)의 환자 등록을 완료하며 순항 중이다. 최근에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2상 임상시험을 승인받아 글로벌 임상에도 속도를 내고 있다.
젬백스 관계자는 “이번 희귀의약품 지정은 ‘세계 최초 치료제 개발’이라는 도전에 큰 힘이 될 것”이라며 “임상에서 좋은 결과를 도출해서 치료제가 없어 고통받는 PSP 환자들을 위해 노력하겠다”고 밝혔다.
백성주 기자 (
