국민권익위원회(위원장 유철환)는 '초응급 희귀질환'에 대한 치료제의 48시간 이내 심사를 보건복지부 등 관계기관에 권고했다고 17일 밝혔다. 

희귀질환으로 진단받아 당장 약을 쓰지 않으면 생명이 위태로운 환자에게 2주 동안 사전승인 심사 기간을 기다리게 하는 것은 불합리하다는 판단에서다. 

국민권익위는 "치료제가 있음에도 불구하고 필수절차인 사전승인 심사가 지연돼 환자 생명을 위협하는 일이 없도록 심사 기간을 획기적으로 단축해야 한다"고 주장했다. 

일례로 '비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)'과 같은 초응급 희귀질환은 발병 후 2~3일 이내 약물을 사용해야 하며, 이 시기를 놓치면 평생 신장 투석을 하거나 심하면 사망에 이를 수 있다.

하지만 고가 약물을 신중하게 사용하기 위해 1992년부터 운영된 사전승인 심사제도는 결과가 나오기까지 통상 2주 이상 기간이 소요됐다. 

그 결과, 약은 병원에 있는데 심사가 끝나지 않아 쓰지 못하는 안타까운 상황이 반복돼 이에 대한 개선을 환자단체 등에서 지속적으로 요구해 왔다는 설명이다.

이에 권익위는 제도개선 방안을 마련해 복지부, 건강보험심사평가원, 질병관리청에 권고했다. 

우선 초응급 희귀질환은 별도로 지정해 관리하고, 이 환자들에 대한 사전승인 심사는 접수 후 48시간 이내 신속 경로(패스트트랙) 심사를 통해 결과를 통보하도록 했다. 

또 초응급 상황 발생 시 즉시 가동될 수 있는 온라인 기반 상시 심사시스템을 마련토록 권고했다. 

이를 위해 사전승인 심사가 신속하고 투명하게 진행될 수 있도록 질환별 최고 전문가와 환자단체 대표 등 외부 전문가가 참여하는 '희귀질환 약제 심사위원회(가칭)'를 심평원 내 신설토록 했다. 

복잡했던 사전승인 심사 신청 서류도 대폭 간소화하는 방안을 마련해 의료진이 행정 업무보다 환자 치료에 집중할 수 있도록 한다는 방침이다. 

아울러 지방에 거주하는 환자들이 희귀질환을 진단받기 위해 서울 소재 상급병원을 찾아다녀야 하는 불편을 덜기 위해 단기책과 장기책도 제안했다. 

단기적으로는 지역 전문의료기관 지정을 확대하고, 장기적으로는 진단 및 치료 역량 강화를 통해 병원별 기능 및 역할 세분화 방안을 마련토록 했다. 

유철환 위원장은 "이번 제도 개선은 단순한 행정절차 단축이 아니라 국가가 국민 생명을 최우선으로 보호하겠다는 약속"이라고 말했다.

이어 "사전승인 심사 등의 제도가 국민 안전을 지키는 본연의 목적에 맞게 운영되도록 구조적 혁신을 이어가겠다"고 덧붙였다.