아리바이오가 경구용 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘AR1001’의 글로벌 임상 3상 투약을 마무리하고 주요 결과 공개를 위한 데이터 분석 단계에 들어간다.

아리바이오는 다중 작용기전을 갖춘 AR1001의 글로벌 3상 시험에서 마지막 환자 투약이 완료됐다고 29일 밝혔다.

이번 임상은 식품의약국(FDA) 임상시험계획 승인을 토대로 2022년 12월 미국에서 첫 환자 투여를 시작했다. 이후 한국과 캐나다, 유럽, 중국 등으로 13개국 230개 의료기관에서 진행됐다.

임상에는 초기 알츠하이머병 환자 1535명이 등록됐으며 이 중 1348명이 52주간 본시험 투약 일정을 끝냈다. 지역별 등록 인원은 미국·캐나다 658명, 영국과 유럽연합(EU) 8개국 551명, 한국 200명, 중국 126명이다.

대규모 다국가 임상시험의 환자 투여를 계획대로 마치면서 AR1001의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 핵심 데이터도 확보하게 됐다.

아리바이오는 임상 데이터 정리와 검증, 통계 분석 등을 거쳐 오는 9월 말에서 10월 사이 주요 결과를 담은 톱라인 데이터를 발표할 예정이다.

투약을 마친 환자 가운데 95.5%가 1년간 추가로 치료를 받는 연장시험에 참여하기로 했으며 실제 연장시험 참가자는 1250명을 넘어섰다.

회사는 이 같은 참여율이 장기간 경구약을 복용해야 하는 임상시험에서 환자와 보호자, 연구진의 지속적인 참여 의지가 유지됐다는 점을 보여준다고 봤다.

연장 시험에서는 장기 투여에 따른 안전성과 치료 효과 지속 여부 등을 추가 살펴볼 예정이다. 시험 종료 시점은 2027년 6월 말이다.

AR1001은 정맥주사 방식 기존 항체치료제와 달리 환자가 직접 복용할 수 있는 저분자 화합물 기반 치료제다.

하나의 병리 기전을 겨냥하기보다는 뇌혈류 개선과 신경세포 보호, 신경염증 억제, 타우 단백질 과인산화 감소 등 여러 경로에 동시 작용토록 개발됐다.

복용 편의성도 기존 치료제와 구별되는 요소다. 경구제는 정맥주사를 위한 정기적인 의료기관 방문 부담을 줄일 수 있고, 별도 투여시설과 의료인력이 필요한 항체치료제보다 장기 치료 접근성을 높일 수 있다. 

정재준 아리바이오 대표는 “알츠하이머병 치료제의 글로벌 3상을 독자적으로 진행해 환자 투약을 마칠 수 있었던 것은 임상 참여자와 가족, 연구자, 의료진, 주주, 임직원 및 협력사 모두의 노력 덕분”이라고 말했다.