제넥신이 개발한 지속형 신성빈혈 치료제 ‘에페사(Efesa·GX-E4)’의 국내 품목 허가가 반려되면서 상업화 일정에 제동이 걸렸다.

회사는 안전성·유효성 문제가 아닌 제조·품질관리(CMC) 관련 보완 사항에 따른 결정이라고 설명했지만, 업계에서는 상업화가 임박한 핵심 파이프라인의 일정이 다시 늦춰졌다는 점에 주목하고 있다.

제넥신은 “에페사의 비투석 만성신장질환(CKD) 환자 대상 국내 품목허가 신청이 식품의약품안전처로부터 반려 통보를 받았다”고 7일 밝혔다.

회사에 따르면 이번 반려는 안전성 및 유효성 문제가 아닌 제조 및 품질관리(CMC) 관련 보완 요구에 따른 것이다. 제넥신은 식약처와 협의를 거쳐 관련 자료를 신속히 보완한 뒤 품목허가를 재신청할 계획이다.

에페사는 만성신장질환 환자에게 발생하는 빈혈 치료를 위한 장기 지속형 적혈구조혈제다. 국내 임상 3상에서 한국로슈의 미쎄라(Mircera) 대비 비열등성을 입증했으며, 안전성 측면에서도 양호한 결과를 확보한 바 있다.

제넥신 관계자는 “식약처 검토 과정에서 에페사의 안전성 및 유효성에 대한 별도 우려 사항은 제기되지 않았다”며 “이번 반려 사유는 품질 관련 보완 사항으로 충분히 해결 가능한 내용”이라고 설명했다.

“안전성 문제 없지만 제품 상업화 일정은 불가피하게 지연”

다만 업계에서는 이번 반려가 단순한 허가 일정 지연 이상 의미를 갖는다고 보고 있다.

신약 허가 과정에서 CMC 보완 요구 자체는 드문 일이 아니지만, 허가 획득 시점이 늦어지는 것은 피하기 어렵기 때문이다.

특히 허가 신청 단계까지 진입한 후보물질이라는 점에서 시장 관심이 집중되고 있다.

업계 관계자는 “CMC 보완은 신약 허가 과정에서 발생할 수 있는 일반적인 이슈”라면서도 “회사가 보완자료를 제출하고 다시 심사를 받아야 하는 만큼 상업화는 지연이 불가피하다”고 말했다.

에페사는 현재 제넥신이 자체 개발한 후보물질 가운데 상업화에 가장 근접한 자산으로 평가받는다.

제넥신은 한때 성장호르몬, 면역항암제, 코로나19 백신 등 다양한 파이프라인을 앞세워 국내 대표 바이오벤처로 주목받았지만 주요 과제들이 개발 중단이나 전략 변경, 기술이전 종료 등을 겪으며 기대 만큼의 사업화 성과를 내지 못했다.

이런 상황에서 에페사는 드물게 허가 단계까지 진입한 후기 개발 품목으로, 제넥신의 연구개발 성과를 실제 매출로 연결할 수 있을지 가늠할 첫 시험대로 평가받아 왔다.

제넥신 관계자는 “품목허가 재신청 시에는 반려 사유에 대한 보완 사항을 중심으로 심사가 진행된다”며 “보완을 완료하는 대로 가능한 빠른 시일 내 허가를 획득할 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.