건강보험심사평가원이 환자가 적고 임상시험 근거가 제한적인 희귀·중증질환 약제의 효율적인 관리를 위해 실제자료(RWD) 레지스트리 기반 국가 단위 관리체계 마련에 나선다.

고가 희귀·중증질환 약제의 성과평가 중요성이 증대돼 임상현장에서 생성되는 RWD를 체계적으로 반영하기 위한 목적이다. 

최근 심평원은 ‘실제자료(RWD) 레지스트리 기반 희귀·중증질환 약제의 관리체계 마련’을 위한 위탁연구 용역을 공고하고 본격적인 수행기관 선정에 돌입했다.

건강보험심사평가원에 따르면 지난해 12월 기준 급여 상한금액이 1000만원 이상 약제 14개가 희귀의약품으로 지정된 상태다. 

척수성 근위축증(SMA) ‘원샷 치료제’ 졸겐스마가 19억8000만원, 혈액암 CAR-T 치료제 킴리아가 3억6000만원, SMA 치료제인 럭스터나가 3억2500만원 순이다.

현재 민간 주도로 운영되는 레지스트리는 자료 대표성 결여나 표준화 부재 등으로 인해 정책 결정 근거로 활용하기에는 한계가 있다는 지적이 제기돼 왔다. 

또한 심평원이 보유한 내부 레지스트리는 청구·심사자료 중심으로 구축돼 이를 실제 임상자료와 연계해 국가 단위로 확장할 필요성이 커진 상황이다.

이에 연구진은 청구·심사자료와 임상자료를 결합한 국가 단위 레지스트리 구축 모델을 제시하고 표준적인 운영 프레임과 활용 방안을 마련하게 된다. 

이는 국정과제인 ‘국민 의료비 부담 완화’ 및 제2차 국민건강보험종합계획의 ‘고가 중증질환 치료제 관리 강화’ 방침과 맥을 같이 한다.

거버넌스 설계부터 파일럿 연구, 수행 범위 확대

주요 연구 내용을 살펴보면 국내외 레지스트리 운영 현황 분석을 시작으로 국가 단위 레지스트리의 개념을 정의하고 구축 및 운영 모델을 설계하는 과정이 포함된다. 

특히 운영체계 및 거버넌스 구조 설계 단계에서는 이해관계자가 참여하는 협의체 기반 운영 구조와 기관별 역할 분담, 의료기관 참여 유도를 위한 보상체계 검토 등이 다각도로 논의될 예정이다.

또한 핵심 변수 도출과 자료 수집 방식, 품질관리 방안을 포함한 기본 구조를 설계하고 실제 사례 질환이나 약제를 선정해 자료 수집의 타당성을 검증하는 파일럿 연구도 수행한다. 

이를 통해 도출된 결과는 향후 조건부 급여나 위험분담제 등 보험급여 성과 평가의 객관적 근거로 활용될 전망이다.

6개월간 연구 진행…규격·가격 동시 입찰로 전문성 강화

이번 위탁연구 예산은 부가가치세를 포함하여 총 6,000만 원이며, 연구 기간은 계약 체결일로부터 6개월이다. 

입찰 방식은 건강보험제도에 대한 높은 전문성이 요구되는 만큼 ‘규격·가격 동시 입찰’에 의한 제한경쟁입찰로 진행된다.

수행기관은 연구 과정에서 착수·중간·결과보고회를 각각 개최해 심평원 의견을 반영해야 하며, 최종 보고서는 연구 결과 질(質) 평가를 거쳐 계약 종료일에 맞춰 제출해야 한다. 

심평원은 “이번 연구를 통해 신뢰성 높은 국가 단위 레지스트리 구축 기반을 마련함으로써 희귀·중증질환 약제의 실제 치료 성과와 장기 효과를 보다 정교하게 평가할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 밝혔다.