GC녹십자가 알라질증후군 치료제 ‘리브말리액(마라릭시뱃)’을 건강보험 급여목록에 올리며, 그간 치료 사각지대에 놓였던 소아 희귀질환 영역에서 의미 있는 변화를 이끌어냈다.

보건복지부 고시에 따라 1월 1일부터 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증으로 건강보험이 적용되는 첫 치료 옵션이 됐다.

이번 급여 핵심 의미는 ‘치료 접근성의 실질적 개선’이다. 알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환으로 진행되는 희귀 유전질환으로, 극심한 담즙정체성 소양증과 성장 장애를 동반한다.

증상이 악화될 경우 간이식 외에 뚜렷한 대안이 없었던 만큼, 환자와 보호자는 장기간의 돌봄·경제·정신적 부담을 감내해야 했다.

급여 적용으로 조기 치료 개입이 가능해지면서 이를 완화할 수 있는 기반이 마련됐다는 평가다.

리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 소양증 개선에 사용된다.

임상시험 치료군과 외부 자연사 코호트를 비교한 분석에서, 간이식 또는 사망과 같은 중대한 사건의 발생 위험을 약 70% 낮춘 결과가 제시되며 질환 자연 경과를 바꿀 수 있는 가능성을 보여줬다.

단순 증상 완화를 넘어 장기 예후 개선을 기대할 수 있다는 점에서 임상적 의미가 크다. 때문에 실제 임상 현장에서도 기대감이 높다.

고재성 서울대학교병원 소아청소년과 교수는 “알라질증후군은 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환”이라며 “리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.

제약사 차원 공익적 접근도 이번 급여 등재 배경으로 꼽힌다.

GC녹십자는 허가 이후 공익 차원에서 한국희귀필수의약품센터를 통해 소양증 치료가 필요한 알라질증후군 환자에게 무상지원 프로그램을 운영해 왔다.

리브말리액 급여 등재는 알라질증후군 환자에게는 ‘첫 보험 치료제’라는 상징성과 더불어 희귀질환 정책 전반에는 ‘실질적 접근성 개선’이라는 방향성을 동시에 제시한 사례가 된다.

박진영 GC녹십자 SC본부장은 “급여 적용으로 치료 접근성이 획기적으로 개선됐다”며 “희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료를 지속적으로 확대하겠다”고 밝혔다.