희귀질환 치료제 100일 신속등재제도와 관련해서 다국적 제약사들이 실효성에 의문을 제기하며 우려를 표명. 정재호 한국노바티스 전무는 “제도 취지에는 공감하지만 운영 방식에 한계가 뚜렷하다”고 지적.

우선 대상 품목의 협소함을 주요 문제로 지목. 현재 허가된 44개 희귀질환 치료제 중 기존 경평면제 규정을 잣대로 삼을 경우, 신속등재 혜택을 받는 약제는 1~2개에 불과할 것으로 관측. 보건복지부 목표 달성 자체에 의문이 제기되는 대목. 또 A7 국가 중 일정 수 이상 등재를 요구하는 조건은 최근 빨라진 국내 허가 속도를 감안할 때 오히려 접근성을 지연시켜 신속등재 취지에 역행한다는 입장을 피력. 질환 위중도 기준에 대한 시각차도 제기. 기대 여명(12~24개월 이하)만으로 위중도를 재단하면, 치료제 없이 수십 년간 누워 지내야 하는 환자들 고통이 배제돼 보건복지부 의도와 엇박자를 낼 수 있다는 것. 가장 큰 장벽으로는 사후 약가관리 방안에 따른 업계 부담을 지목. 한국 시장 매출 비중이 통상 1% 미만(노바티스 0.7%)인 상황에서, 제약사가 자비로 추가 임상을 진행해 약가를 재평가받아야 하는 구조는 수용하기가 어려울 수 있는 실정.

정 전무는 “주요 국가의 약가 공개가 화두가 된 상황에서 한국의 사후평 결과가 자칫 글로벌 약가인하 리스크로 작용할 수 있다. 이로 인해 본사를 설득하기 어려워 결국 어떤 제약사도 해당 제도에 적극 투자하지 않을 수 있다. 그런 측면에서 환자가 실질적 혜택을 볼 수 있도록 업계와 정부 간 긴밀한 추가 논의가 필요하다”고 강조.