[데일리메디 양보혜 기자] 식품의약품안전처(처장 이의경)는 펙시다티닙 염산염 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 이미 지정된 2종에 대해선 질환을 추가해 오늘(1일) 공고했다.

이번에 희귀의약품으로 신규 지정된 2종은 '펙시다티닙 염산염(경구제)'과 '에포프로스테놀(주사제)'이다.

펙시다티닙은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인환자 치료에 사용된다.

세계보건기구(WHO) 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자 운동능력 개선에 도움이 되는 에포프로스테놀도 새롭게 지정됐다.

적응증이 추가된 희귀의약품은 닌테다닙(경구제)과 니라파립(경구제)이다.

특발성폐섬유증의 치료에 사용되는 '닌테다닙'은 만성 섬유성 간질성폐질환 치료에도 사용할 수 있게 됐다.

니라파립은 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법에 쓸 수 있다. 

식약처는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 밝혔다.

한편, 희귀의약품 지정제는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정하는 제도다.