큐로셀은 차세대 CAR-T 치료제 '안발셀(안발캅타젠오토류셀)'이 최근 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

안발셀은 재발성, 불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 CAR-T 치료제로, 지난 24일 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제를 신속히 개발하고 허가할 수 있도록 지원하는 제도다. 

식약처는 2013년부터 개발단계 희귀의약품 지정 제도를 도입해 해당 질환에 대한 치료제 개발을 장려해왔다.

개발단계 희귀의약품은 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자 수가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 뜻한다.

희귀의약품 지정 시 ▲품목허가 유효기간 10년 연장 ▲자료 보호 기간 10년 보장 ▲급여 등재 등 여러 혜택을 받는다. 

큐로셀 김건수 대표는 "개발단계 희귀의약품 지정에 이어, 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.