한독 관계사 레졸루트가 개발 중인 저혈당증 치료제의 1세 미만 영아 대상자 공개 라벨군 부문에 대한 데이터모니터링위원회(DMC) 검토 결과, 목표 약물 농도에 안전하게 도달한 것으로 확인됐다.

레졸루트는 4일(미국 시간) 선천성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당증 치료제 RZ358(에르소데투그)의 3상 임상인 sunRIZE 연구 관련 공개 라벨군(Open-label arm) 부분에 대한 독립적 데이터모니터링위원회(DMC, Data Monitoring Committee) 검토 결과 및 조만간 공개될 중간 분석(IA)에 대한 추가 업데이트를 발표했다. 

중간 분석 목적은 주요 평가변수(end-point)의 연구 대상자 수를 재확인하는 것이다.

공개 라벨군에는 생후 3개월에서 1년 사이 영아 대상자 8명이 등록됐으며 데이터모니터링위원회는 에르소데투그 안전성과 약동학을 검토할 수 있는 충분한 자료를 확보했다. 

에르소데투그는 로딩 단계에서 5mg/kg 또는 10mg/kg 용량으로 격주 투여된 후 1개월 투여 간격 유지 단계로 진행됐다. 

데이터모니터링위원회는 용량 확인과 지속적인 이익-위험 평가를 진행했다. 더불어 연구 중인 용량 요법에서 영아를 이중 맹검 연구에 등록하는 것에 대한 적절성을 확인하는 것을 목적으로 영아 대상자 안전성과 약동학 데이터를 독립적으로 검토했다. 

데이터모니터링위원회는 혈당 관련 효과는 검토하지 않았으며 회사는 효능, 효과 결과를 아직 확인할 수 없는 단계다.  

데이터모니터링위원회 검토 결과, 에르소데투그는 생후 3개월에서 1세까지 대상자에서 전반적으로 안전했으며 우수한 내약성(well-tolerated)을 보인 것으로 나타났다. 

최고 및 최저 시점에서 관찰된 에르소데투그 약물 농도는 2b상 RIZE 연구에서 효과가 입증된 더 나이 많은 소아 대상자에서 노출과 유사했다. 

더불어 데이터모니터링위원회는 격주 및 1개월 간격으로 투여되는 선택적 용량요법(5 mg/kg, 10 mg/kg)에서 안전성과 약물 노출을 검증하는 것과 해당 영아 대상자를 이중맹검, 위약 대조 연구에 등록할 수 있다는 것을 확인했다.

최고 의료책임자인 브라이언 로버츠 박사(Brian Roberts, M.D.)는 "sunRIZE 연구 공개 라벨군 부분에서 나온 예비 결과를 통해 에르소데투그의 안전성 프로파일을 확인할 수 있었으며 매우 어린 환자에서 선택한 용량의 추가 검증을 할 수 있게 됐다"고 말했다.