키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘예스카타(성분명 악시캅타젠실로류셀)’가 국내 허가를 획득했다.

일차 화학 면역 요법 치료 이후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자, 이차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자에 대한 치료에 한해서다.

길리어드 사이언스 코리아와 자회사인 카이트(Kite)는 예스카타가 지난 13일 식품의약품안전처로부터 이 같은 내용의 허가를 받았다고 18일 밝혔다.

DLBCL 환자에서의 기존 표준치료는 화학면역요법을 시작으로 고용량 항암화학요법과 조혈모세포이식까지 이어지는 복잡한 다단계 과정을 포함한다. 

하지만 신규 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자의 약 60%만이 초기 치료에 반응한다. 나머지 40%는 재발하거나 반응하지 않아 추가적인 2차 치료 옵션이 필요한 상황이다.

예스카타는 DLBCL 환자의 2차와 3차 치료 모두에 허가된 한국 최초의 CAR-T 치료제다. 환자의 면역체계에 관여하는 T세포를 추출해 암세포 표면의 CD19를 표적하도록 유전적으로 변형시킨 뒤 다시 환자에게 주입하는 면역세포 기반 치료법이다. 

이번 허가는 해당 환자군에 CAR-T 세포 치료와 기존 표준치료를 비교한 최대 규모·최장기 3상 임상시험이자 중추적 연구인 ZUMA-7를 통해 확인된 유효성 및 안전성에 기반해 이뤄졌다.

한국백혈병환우회 이은영 공동대표는 “DLBCL은 환자의 약 절반이 1차 치료에 반응하지 않아 추가 치료가 필요한 경우가 많다”면서 “이번 허가는 환자들이 보다 이른 단계에서 치료를 받을 수 있도록 하는 의미있는 전환점이 될 것”이라고 기대감을 전했다.

길리어드 사이언스 코리아 최재연 대표는 “이번 허가는 국내에서 공격적인 림프종 진단을 받고 불안과 어려움을 겪는 환자들에게 생존 가능성을 제시하는 중요한 진전”이라고 의미를 부여했다.

그는 “앞으로도 암 치료 패러다임을 지속적으로 발전시키고, CAR-T 세포 치료의 혜택이 더 많은 환자에게 전달될 수 있도록 지속적으로 노력하겠다”고 약속했다.