줄기세포 치료제 개발사 알바이오가 식품의약품안전처의 골관절염 줄기세포치료제 '조인트스템' 품목허가 반려 처분에 불복, 법적 대응에 나선다. 

조인트스템의 국내 독점 판매권을 가진 네이처셀은 소송 결과가 확정되기 전까지 계약을 유지하겠다는 입장을 밝혀 향후 귀추가 주목된다.

19일 네이처셀은 "당사는 조인트스템 개발사인 알바이오로부터 식약처의 조인트스템 반려 처분 이후 대내외 검토 및 논의를 거쳐 식약처를 상대로 품목허가 반려처분에 대한 행정소송을 제기하기로 결정했다는 공문을 수령했다"고 밝혔다.

조인트스템은 본인 지방조직에서 추출한 자가 지방유래 중간엽줄기세포(ADSC, Autologous Adipose-Derived Mesenchymal Stem Cells)로 손상된 무릎 연골을 재생시키는 치료제다.

1회 1억개 줄기세포를 무릎 관절강 내에 직접 주사해 손상된 연골 조직의 자연 회복을 유도한다.

환자 자신의 줄기세포를 사용하기 때문에 면역거부반응 등의 부작용 위험이 낮고, 비수술적 방식으로 환자 개인의 유전적 특성에 최적화된 맞춤형 치료가 가능하다는 게 장점이다.

현재 알바이오가 조인트스템을 개발 중이고, 지난 2013년 12월 네이처셀과 국내 독점판매 계약을 체결했다.

계약에 따르면 알바이오가 품목허가를 획득할 경우 네이처셀은 해당 제품의 국내 판매권을 보유하게 되며 기술평가 결과에 따라 최대 100억 원의 선급 기술료가 책정될 수 있다. 

그러나 조인트스템의 국내 허가 도전이 세 번이나 불발되면서 향후 승인 여부도 불투명해졌다.

구체적으로, 네이처셀은 2018년 조인트스템의 국내 조건부 품목허가를 신청했는데 식약처로부터 반려받았고, 2021년 정식 품목허가 신청에서도 "임상 유의성이 부족하다"며 같은 결과를 받았다.

이에 알바이오는 지난해 3월 보완자료를 추가해 조인트스템 품목허가를 다시 신청했으나 동일한 이유로 또 한 번 문턱을 넘지 못했다.

중앙약사심의위원회 위원들은 "조인트스템 임상 3상 결과가 통계적 유의성은 있으나 임상적 유의성이 부족하다"고 판단했다. 품목허가를 승인할 정도로 효과가 있다고 보기 어렵다는 것이다. 

한 위원은 "WOMAC 등 장기추적 결과는 대조군없이 시험약 투여 전후만 비교한 자료여서 시험약 효과 정도를 판단하기 곤란하다"며 "재설정한 임상적 판단기준도 수용하기 어렵다"고 밝혔다.

알바이오, 식약처 상대 소송 방침…네이처셀 "결과 나올 때까지 계약 유지"

알바이오는 식약처 판단이 과도하며, 임상 데이터를 종합적으로 검토할 경우 허가 요건을 충족한다고 주장하고 있다. 

이에 따라 행정소송을 통해 반려 처분 위법성을 다투는 등 법적 대응 절차에 착수했다. 

이번 사안은 조인트스템 판매 계약을 맺고 있는 네이처셀에도 직격탄이 될 수 있는 사안이다. 그러나 네이처셀은 소송 결과가 나오기 전까지는 계약을 유지키로 결정했다. 

회사 관계자는 "내부 절차에 따라 이사회 결의를 통해 조인트스템 반려처분에 대한 행정소송 결과가 최종 확정될 때까지 조인트스템 판매계약을 유지하기로 결정했다"고 말했다.

업계에서는 이번 소송이 장기전으로 이어질 가능성에 무게를 두고 있다. 줄기세포 치료제는 규제와 임상 설계, 평가 지표가 까다로운 만큼 식약처 허가 과정에서 자주 논란이 제기돼 왔다. 

특히 조인트스템은 과거 임상자료의 신뢰성 문제 및 효능 입증 방식 등을 두고 수년간 공방이 이어져 온 바 있다. 

이번 소송 역시 단순히 개별 품목허가를 넘어 줄기세포 치료제 심사 체계 전반에 대한 판례로 남을 가능성이 있다는 관측이 나온다.