아리바이오(정재준 대표)는 오는 10월 서울에서 열리는 2025 세계신경과학회(WCN)에서 경구용 알츠하이머병 치료제 AR1001과 관련된 새로운 연구 결과 두 편을 발표한다고 지난 25일 밝혔다.

세계신경과학회(WCN)는 2년 마다 열리는 신경과학 분야 최대 규모의 국제 학술대회다.

신경계 질환 최신 연구 및 치료법, 정책 등을 다룬다. 서울 대회는 10월 12일부터 15일까지 코엑스에서 개최되며 전 세계 100여개 국가에서 신경과학자 5000여 명이 참가할 것으로 예상된다.

이날 아리바이오는 ▲ 외상으로 인해 손상된 뇌신경에 대한 PDE5 억제제 AR1001의 보호 효과 ▲ AR1001 임상3상시험 선별 코호트에서 혈장 pTau-217 결과와 아밀로이드 양전자 방출 단층 촬영 (PET)의 일치성에 대한 연구 등 발표에 나선다.

첫 번째 세부 발표 내용은 AR1001 임상3상 등록 임상시험 선별 코호트에서 혈장 pTau-217과 아밀로이드 PET의 평가가 일치한다는 연구 결과다.

아리바이오 연구진은 초기 알츠하이머병을 대상으로 한 AR1001 글로벌 3상 임상시험의 선별 평가에서 혈장 pTau-217 분석이 높은 민감도와 전반적으로 우수한 정확도를 보였다.

특히 아밀로이드 PET 검사 결과와 탁월한 일치성을 보인다는 사실을 입증했다. 최근 pTau-217 등 혈액 바이오마커는 알츠하이머병 진단, 치료에서 중요성이 부각되고 있다.

이번 연구 결과는 내년 톱 라인 발표 후 FDA, EMA 등 AR1001의 신약 허가 과정에 긍정적 영향을 줄 수 있다고 연구진은 설명했다.

두 번째 발표는 PDE5 억제제인 AR1001이 외상성 뇌 손상으로 손상된 뇌신경의 보호 효과가 우수하다는 연구 결과다.

연구진은 AR1001이 외상성 뇌 손상 후 신경 변성을 억제하고 산화 스트레스 및 아연 불균형을 줄여 뇌신경을 효과적으로 보호한다는 사실을 규명했다.

AR1001이 알츠하이머 뿐만 아니라 외상성 뇌 손상(TBI)과 같은 급성 질환 치료에도 활용 가능성이 높다는 점을 시사한다. 향후 적응증 확장을 통해 신약 활용 가치를 극대화할 수 있는 셈이다.

이 연구는 미국 지사 프레드킴 지사장이 10월 15일 진행되는 세션에서 구두 발표할 예정이다.

아리바이오는 올해 열린 미국 글로벌 생명과학 콘퍼런스, 바이오USA, AAIC 등 굵직한 국제대회와 뇌신경과학 관련 학회에서 AR1001의 연구 성과를 연이어 발표해 높은 관심을 받고 있다.

아리바이오 관계자는 "내년 상반기 임상3상 종료 및 톱라인 발표를 앞두고 임상적 유효성, 적응증 확대 가능성으로 경구용 치료제에 대한 기대가 확신으로 바뀌는 분위기"라고 전했다.

프레드 킴 아리바이오 미국 지사장은 “AR1001이 알츠하이머병을 넘어 퇴행성 뇌질환 전반으로 확장될 수 있는 커다란 잠재력이 있음을 확인했다”면서 “뇌신경학 분야 미충족 수요를 해결할 수 있는 새 적응증을 탐색하는 동력이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.