미국 암젠 골다공증 치료제 ‘프롤리아’(성분명 데노수맙)가 적응증 확대에 실패, 국내 판매를 담당하고 있는 제약사들의 시장 확대 전략에 차질이 빚어질 것으로 보인다.

유럽의약품청(EMA)은 이달 18일 바이오시밀러 제품 사용설명서 내용을 오리지널 품목 변경 사항과 동일하게 갱신한 것으로 확인됐다.

갱신 내용은 만 5세에서 17세 소아 환자 대상 글루코코르티코이드 유발 골다공증 연구 결과가 반영됐다. 해당 소아 환자에게 사용을 금지하는 문구가 새롭게 추가된 것이다.

소아 적응증 확대 도전했지만 최종 임상시험 실패

이는 오리지널 회사인 암젠이 ‘프롤리아’의 글루코코르티코이드 유발 골다공증(GIOP) 적응증을 기존 만 18세 이상 성인 환자에서 소아까지 확대하려는 과정에서 비롯됐다.

미국 FDA 제출 자료에 따르면 암젠은 과거 환자 24명(5세~17세)을 대상으로 프롤리아와 위약 유효성을 비교 임상3상을 진행했으나 위약군 대비 통계적 유의성을 확보하지 못해 사실상 실패했다.

FDA는 “소아 5~17세 대상에서 유효성이 입증되지 않았다”고 평가하고 해당 내용을 제품 정보에 반영토록 했다.

문제는 암젠이 일부 개선을 근거로 지난해 7월 적응증 확대 신청서를 제출했는데, 이 마저도 FDA가 올 5월 앞서 언급한 바와 같이 유효성을 입증할 충분한 데이터가 없다고 결론 내렸다.

프롤리아는 글로벌 매출 상위권을 차지하는 블록버스터 약물로 성인 적응증에서는 여전히 시장 지위를 유지해도 소아 환자군 확장이라는 성장 모멘텀은 차단된 셈이다.

EMA, 안전성 적용 기조는 바이오시밀러에도 동일하게 적용

암젠이 유럽에 별도 허가 신청서를 내지 않았음에도 EMA는 임상 결과를 근거로 2024년 6월 이미 ‘프롤리아’ 설명서에 소아 환자 사용 금지 조항을 추가했다. 

특히 EMA가 프롤리아 참조 의약품의 제품정보도 갱신했다. EMA EPAR(제품 허가 내역)상 바이오시밀러 제품 사용설명서의 마지막 갱신일자는 2025년 9월 18일로 기록돼 있다. 프롤리아에 이뤄졌던 조치가 바이오시밀러 제품까지 확장된 셈이다.

이번 사례는 바이오시밀러 산업 전반의 취약성을 보여주는 대표적 사례로 꼽힌다. 오리지널 의약품 규제와 임상시험 실패가 고스란히 영향을 미칠 수밖에 없다는 점이 확인된 셈이다.

제약업계 한 관계자는 “바이오시밀러는 오리지널 성과와 리스크를 그대로 공유하는 특성이 있다”면서  “임상시험 실패나 안전성 우려가 발생할 경우 시장 확장에 제약 요인으로 작용할 수 있다”고 말했다.