식약청은 최근 유전자치료제의 품목허가 업무의 적정을 기하기 위해 '유전자치료제허가및임상시험관리지침(안)'을 마련, 입안예고했다.

이번 지침에서는 유전자치료제의 허가를 "유전성질환, 암, AIDS 및 기타 생명을 위협하거나 심각 한 장애를 초래하는 질환", "현재 이용가능한 치료법이 없거나, 유전자치료제의 효과가 현 재 이용가능한 다른 치료법과 비교하여 우수함을 예측할 수 있는 경우"로 제한했다.

임상시험용 유전자치료제의 경우 안전성·유효성심사의뢰시 기준및시험방법검토의뢰서(임상시험용) 동시제출·심사토록 규정했다.

또 벤처기업이 임상시험진입을 허용하고 제조시설없이(시설조건부허가) 위탁생산을 가능하도록 했다.

안전성·유효성심사자료 와 기준및시험방법 검토자료의 종류에 대하여 사전협의토록하는 한편 임상시험계획서 승인신청시 임상시험에 사용할 제조번호별 자가품질검사성적 에 관한 자료제출토록 지침을 마련했다.

이와함께 중앙약사심의위원회 내에 유전자치료제 전문가로 구성된 소분위를 운영하여 허가 및 임상시험에서의 유전자치료제의 안전성 및 윤리성 확보하도록 규정했다.

한편 식약청은 이같은 내용을 골자로한 지침을 마련하고 오는 30일까지 개정안에 대한 의견을 수렴한 후 유전자치료제허가및임상시험관리지침을 공표할 예정이다.