이에 따라 빌베이캡슐을 투여하는 요양기관은 환자별 치료성과에 관한 자료를 의무적으로 제출해야 하며, 성과 결과에 따라 제약사 환급률이 달라지게 된다.

건강보험심사평가원은 최근 ‘빌베이캡슐 성과평가 운영계획’을 공개하고, 오는 10월 1일부터 빌베이캡슐을 투여받는 모든 환자를 대상으로 자료 제출을 의무화한다고 밝혔다. 

입센코리아의 담즙정체성 희귀 간 질환 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 증상 치료제 '빌베이'가 10월부터 건강보험에 등재된 데 따른 것이다.

이번 조치는 고가 약제의 급여 적정성을 확보하고 건강보험 재정 부담을 합리적으로 관리하기 위한 목적이다. 

요양기관, 환자단위 성과 평가자료 제출

운영계획에 따르면 요양기관은 ▲장기 추적조사 이행 동의서 ▲투여 환자정보 ▲모니터링 보고서를 심평원에 제출해야 한다.

장기 추적조사 이행 동의서는 첫 투여 시 환자정보와 함께 제출해야 하며, 환자정보는 매 투여 시마다 제출하는 게 원칙이다.

다만, 요양기관 및 환자 기본 정보는 최초 1회만 기재하면 되고 이후부터는 투여 관련 정보만 추가 입력하면 된다.

모니터링 보고서는 투여 후 6개월과 12개월 시점에 각각 제출해야 한다. 6개월 평가는 투여 시작일로부터 7개월 이내, 12개월 평가는 11개월 초과 13개월 이내에 제출해야 하며, 환자가 사망한 경우에는 즉시 보고서를 제출하고 이후 모니터링은 면제된다.

성과 평가는 ▲혈청 담즙산 농도(sBA) 30% 이상 감소 ▲평균 CGIS 점수 1점 이하 또는 기저치 대비 1점 이상 감소 중 하나 이상 충족 시 치료반응이 있는 것으로 인정된다.

현재 관련 전산 시스템은 구축 중이며, 2025년 11월 정식 오픈 전까지는 별도 이메일로 제출해야 한다. 이후에는 요양기관업무포털 내 ‘고가약 관리 시스템’을 통해 제출할 수 있다.

또 빌베이캡슐 투여 및 평가 명세서 청구 시에는 특정내역 코드 ‘MT072’를 반드시 기재해야 하며, 투여 명세서에는 의약품 유형코드 ‘007’과 실제 투여일자를, 평가 명세서에는 유형코드·첫 투여일자·반응평가 시행일자를 순서대로 입력해야 한다. 해당 기재 의무는 투여 후 1년 동안 적용된다.

심평원 관계자는 “빌베이캡슐 성과평가는 고가 의약품의 급여 적정성을 확보하고 환자의 치료 효과를 높이는 데 중요한 절차”라며 “요양기관의 적극적인 협조가 필요하다”고 강조했다.