조기 폐동맥 고혈압 진단 미숙아를 대상으로 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 투여하는 고위험 첨단재생의료 임상연구가 승인을 받았다.

보건복지부(장관 정은경)는 25일 ‘2025년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최하고 이 같은 내용을 심의, 의결했다.

심의위원회는 재생의료기관에서 제출한 임상연구계획 총 3건(고위험 1건, 중위험 2건)과 치료계획 총 2건(중위험 1건, 저위험 1건)을 심의, 이 중 1건은 적합, 4건은 부적합 의결했다.

적합 의결된 과제는 조기 폐동맥 고혈압을 진단받은 극소 미숙아에게 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포(뉴모스템)를 기도 내 투여해 호흡기 예후 개선의 잠재적 유효성 평가를 위한 고위험 임상연구다.

‘조기 폐동맥 고혈압(Pulmonary hypertension)’은 미숙아의 폐혈관 구조 및 기능 이상에 의해 비정상적으로 폐동맥압이 상승하는 증상이다. 심초음파로 생후 4일∼14일에 진단한다.

이번에 승인된 임상연구는 재태연령 28주 미만 출생 또는 출생 당시 체중 1,250g 미만 미숙아 대상이다.

미숙아 조기 폐동맥 고혈압은 생존율과 장기 예후에 큰 영향을 주지만 현재까지 표준화된 치료법이 부재, 미충족 의료 수요(Unmet medical needs)로 간주된다.

폐동맥 고혈압 동물모델에서 제대혈 유래 중간엽줄기세포 투여 후 폐혈관 재형성 및 기능 개선 등의 효과를 보였다.

이 같은 유효성 관련 결과 등을 근거로 해당 임상연구에서는 조기 폐동맥고혈압 미숙아에게 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 투여, 폐동맥 고혈압의 효과적인 치료 가능성을 제시하게 된다.

해당 과제에 대해 식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 절차에 따라 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 임상연구를 실시하게 된다.

‘신속·병합 검토’란, 재생의료기관 요청하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식약처 검토를 동시에 진행하는 제도다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “심의위원회는 심의 신청된 연구계획과 함께, 치료계획에 대해 첫 심의를 진행했다”고 설명했다.

이어 “치료계획에 대해 안전성·유효성·의학적 타당성 및 필요성 등을 종합적으로 고려해 심의하고 있다”면서 “치료계획 작성 및 제출자료 준비에 도움이 될 수 있도록 사전상담을 운영하고 있으므로 많은 관심 바란다”고 덧붙였다.