희귀·중증질환 치료제가 더 이상 예외적 구제 대상이 아닌 신약 개발 '주류'가 된 현실을 직시하고 대대적인 제도적 변화를 모색해야 한다는 주장이 나왔다. 

희귀의약품이 2024년 기준 미국 FDA 신약 허가 52%, 국내 허가 60%를 점유하며 신약 시장의 중심으로 자리잡은 만큼 건강보험 체계 지속가능성을 담보할 새로운 제도적 틀이 필요하다는 진단이다. 

이소영 건강보험심사평가원 약제성과평가실장은 25일 열린 ‘희귀 중증질환 치료방향과 사회윤리 심포지엄’에서 주류 의약품으로 자리잡은 희귀의약품에 대한 시각 전환을 촉구했다. 

이소영 실장은 "희귀의약품이 신약의 과반을 차지하는 시점에서 기존의 예외적·시혜적 접근 방식은 한계에 봉착했다"며 "환자 접근성을 보장하면서 재정 건전성을 확보할 수 있는 체계적인 관리 기전 설계가 시급하다"고 밝혔다.

"희귀의약품 이젠 '예외' 아닌 '시스템'으로 관리해야"

이 실장은 먼저 희귀의약품의 위상 변화에 대해 “과거 소수 환자만을 위해 개발되던 희귀의약품이 이제는 신약 허가 대세가 됐다”고 평가했다. 

이는 유전자 분석 등 과학기술의 발전과 더불어 각국 정부의 개발 장려 정책이 맞물린 결과다.

이 실장은 "이러한 패러다임 변화는 희귀질환 치료제를 더 이상 예외적 사례로 볼 수 없음을 의미한다"면서 "이는 곧 이들 약제를 관리하는 건강보험 급여 정책 역시 기존 임시적·예외적 방식에서 벗어나 예측 가능하고 일관된 시스템으로 전환해야 함을 시사한다"고 밝혔다.

문제는 이들 치료제가 환자의 높은 미충족 수요를 해결하기 위해 '신속 허가' 제도를 통해 시장에 나온다는 점이다. 

확증적인 최종 임상 결과가 아닌 제한된 환자 수와 '대리 지표'를 바탕으로 조기에 허가되는 경우가 많고 이로 인해 약의 장기적인 효과나 안전성에 대한 '근거 불확실성'을 태생적으로 안고 있다는 지적이다. 

실제 미국 FDA에서 신속 허가 받은 항암제 59개를 10년간 추적한 결과, 63%만 정식 허가로 전환됐고 그중에서도 생명 연장과 같은 최종적인 효과를 입증한 약은 22%에 불과했다. 결국 40%에 가까운 약은 유용성 입증에 실패하거나 안전성 문제로 시장에서 철수됐다.

그는 "규제 당국 허가와 보험 급여 결정의 시각차가 발생하는 지점이 바로 여기"라며 "허가는 '사용 가능성'을 보지만, 보험은 '가치와 재정'을 함께 고려해야 하므로 이 간극을 메울 합리적 제도가 필요하다"고 설명했다.

허가 허들은 넘었지만 건강보험 급여는 장벽

이 실장에 따르면 규제 당국의 허가를 받더라도 환자가 치료제를 사용하기까지는 건강보험 급여라는 또 다른 장벽이 존재한다. 보험 당국은 제한된 재원으로 최대 효과를 내야 하므로 약의 임상적 유용성과 비용 효과성을 엄격히 따지기 때문이다.

근거가 불확실하고 1인당 연간 치료비용이 수억 원에 달하는 초고가 희귀의약품의 경우, 보험 등재 과정에서 난항을 겪는 경우가 다수다. 

캐나다, 영국 등 해외에서도 신속 허가된 약들이 보험 등재 평가에서는 효과를 인정받지 못하거나 급여가 거부되는 사례가 빈번하게 발생했다. 즉 예외적인 제도로 신속한 허가를 노렸지만, 환자의 실질적인 치료 접근성으로 이어지지 못했다는 분석이다. 

"조건부 급여·별도 기금 등 새로운 대안으로 불확실성 관리"

이 실장은 이러한 현실적 과제를 해결하고 지속가능한 보장성 체계를 구축하기 위한 구체적인 대안을 제시했다. 핵심은 결국 '불확실성'을 체계적으로 관리하는 것이다.

우선 제안된 방안은 '근거 생산 조건부 급여(CED, Conditional Coverage with Evidence Development)'의 적극적인 활용이다. 

우선 급여를 적용해 환자의 치료 접근성을 열어주되, 실제 임상 현장에서의 효과와 안전성 데이터를 수집·평가하는 것을 조건으로 거는 방식이다. 이를 통해 사후적으로 약제의 임상적 유용성과 비용 효과성을 검증하고 급여 유지 여부나 약가 조정 등에 활용할 수 있다.

이어 그는 별도 기금(Fund) 조성을 제안했다. 초고가 의약품으로 인한 건강보험 본 재정의 충격을 완화하고, 보다 유연한 기준으로 재원을 관리하기 위한 방안이다. 영국 등 해외 사례처럼 별도 재원을 통해 고가약의 접근성을 높이고 재정적 위험을 분담하는 모델이다. 

마지막으로 치료 효과가 있는 환자에게 혜택이 집중되도록 하는 '환자 단위 체계적 관리'를 강조했다. 

명확한 투여 시작 및 중단 기준을 설정하고, 주기적인 모니터링을 통해 치료 효과를 평가함으로써 약제의 효과를 극대화하고 재정 낭비를 최소화해야 한다는 것이다.

이 실장은 "궁극적인 목표는 환자 치료 기회 보장과 보험재정의 지속가능성이라는 두 가치를 조화시키는 것"이라며 "이를 위해선 허가부터 급여, 사후관리에 이르는 전 주기를 아우르는 정교한 정책 설계가 뒷받침돼야 한다"고 역설했다.

이어 “희귀·중증질환 치료제는 더 이상 시혜적인 관점의 예외가 아닌, 시스템 안에서 관리해야 할 주요 과제가 됐다”며 “환자에게는 치료 기회를 보장하고, 사회적으로는 재정 지속가능성을 확보하기 위한 정교하고 체계적인 제도 설계가 그 어느 때보다 중요한 시점”이라고 덧붙였다.