국내 바이오 기업들의 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 개발 경쟁이 본격화되고 있다.

큐로셀은 혈액암에 이어 자가면역질환으로 적응증 확대를 시도하고 있으며, 앱클론은 고형암 치료제 개발에 집중하고 있다.

CAR-T 치료제는 환자의 T세포를 채취, 특정 암 항원을 인식하도록 유전자를 조작한 뒤 다시 체내에 주입하는 치료법이다. 1회 투약으로 높은 치료 효과가 있어 '꿈의 항암제'로 불리는 만큼 국내 상용화 제품에 이목이 쏠리고 있다.

큐로셀, 국산 첫 CAR-T 치료제 상용화 눈앞

가장 빠른 성과를 내고 있는 곳은 큐로셀이다. 큐로셀은 국내 최초로 재발·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 한 CAR-T 치료제 '림카토주(성분명 안발셀)'의 품목허가를 신청한 상태다. 

큐로셀은 보건복지부가 선정한 '허가신청-급여평가-약가협상 병행 시범사업'의 일환으로 품목 허가 신청을 진행했다.

이에 따라 림카토의 급여 절차가 식약처의 허가와 동시에 약가 협상이 완료돼 기존 절차보다 더욱 빠른 일정으로 출시될 수 있게 되면서, 국산 1호 CAR-T 치료제가 될 전망이다.

큐로셀은 CAR-T 치료의 새로운 치료 영역 개척에도 집중하고 있다.

안발셀은 최근 가톨릭대학교 서울성모병원에서 개시된 난치성 루푸스 환자 대상 임상 연구를 통해 환자들에게 투여됐다. 이는 자가면역질환 환자에게 진행된 국내 첫 CAR-T 치료 사례다.

이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 시사한다.

큐로셀은 이번 사례 외에도 전신 홍반성 루푸스 환자를 대상으로 한 안발셀의 제1,2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 올해 상반기 중 신청할 예정이다.

앱클론, 고형암 타깃 CAR-T 개발 박차

CAR-T 치료제가 혈액암에서 탁월한 성과를 내고 있음에도 불구하고 고형암으로의 적용은 여전히 난제로 남아 있다. 고형암은 종양 미세환경(TME), 항원 이질성, 면역회피 기전 등으로 인해 CAR-T 세포가 제대로 침투하고 활성화되기 어렵다.

그럼에도 불구하고 국내에서는 앱클론이 고형암 타깃 CAR-T 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 

앱클론은 CAR-T 치료제 AT101을 혈액암 대상으로 국내 임상 2상을 진행 중인데, 혈액암 치료제로서의 성과를 기반으로 고형암 분야까지 적응증을 확장하고 있다.

최근 앱클론은 서울대학교 의과대학 정준호 교수 연구팀과 클라우딘18.2(Claudin18.2) 타깃 CAR-T 치료제를 공동 개발 중이다. 

또한, 앱클론은 HER2를 표적으로 하는 차세대 스위처블 CAR-T 치료제 AT501도 개발하고 있다. AT501은 특정 스위치 단백질과 함께 투여돼 CAR-T 세포의 활성화를 정밀하게 조절할 수 있는 플랫폼이다. 

이와 함께 CD30를 타겟하는 재발성 혹은 불응성 림프종 환자 대상의 CAR-T 치료제도 개발 중이다. 

앱클론 관계자는 "항체 플랫폼 기술과 세포치료제 개발 역량을 융합해 난치성 고형암종에 대한 적응증을 지속적으로 확장할 계획"이라고 말했다.

한편, 글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 CAR-T 치료제 시장 규모는 지난 2020년 10억 8100만 달러(약 1조 4500억 원)를 기록했으며, 연평균 45.7% 성장해 오는 2026년 103억 2200만 달러(약 13조 8000억 원) 규모로 확대될 전망이다.

현재 글로벌 CAR-T 치료제 시장은 노바티스 '킴리아', BMS '아베크마·브레얀지',  존슨앤드존슨(J&J) '카빅티', 길리어드 '테카르투스·예스카타' 등 소수 업체가 독점하고 있으며, 국내에서는 유일하게 킴리아에만 보험 급여가 적용된다.

다만 1회 투여 비용이 3억 원에 달하는 만큼 국산 CAR-T 치료제가 상용화되면 가격 경쟁력으로 인해 접근성이 개선될 전망이다.