대원제약이 개발 중인 위식도역류질환 신약 ‘파도프라잔(DW4421)’이 국내 임상 3상에서 기존 치료제와 동등한 수준의 치료 효과를 입증했다.

두 가지 용량 모두 대조약 대비 비열등성 기준을 충족하면서 품목허가 신청을 위한 핵심 임상 근거를 확보했다.

대원제약은 “P-CAB(칼륨 경쟁적 위산분비 억제제) 계열 신약 후보물질 파도프라잔의 국내 임상 3상에서 1차 유효성 평가변수를 충족했다”고 29일 밝혔다.

이번 연구는 미란성 위식도역류질환(ERD) 환자 328명을 대상으로 국내 22개 의료기관에서 진행됐다. 가톨릭대학교 인천성모병원 소화기내과 김병욱 교수가 임상시험 조정자(CI)를 맡았다.

연구진은 환자를 파도프라잔 20mg, 40mg 및 기존 프로톤펌프억제제(PPI)인 에소메프라졸 40mg 투여군으로 나눠 치료 효과와 안전성을 비교했다.

시험은 무작위배정·이중눈가림 방식으로 진행됐으며, 4주간 약물을 투여한 뒤 식도 점막 손상이 완전히 회복되지 않은 환자에게는 최대 8주까지 치료를 이어갔다. 핵심 평가 지표는 내시경 검사에서 확인되는 식도 점막 결손의 완전 호전 여부였다.

임상시험 계획서를 준수한 환자군을 분석한 결과, 파도프라잔 40mg 투여군과 에소메프라졸 투여군 간 유효율 차이 95% 신뢰구간은 -2.50%~6.87%로 나타났다. 파도프라잔 20mg 투여군 역시 -3.90%~6.58%를 기록했다.

두 용량 모두 신뢰구간 하한값이 사전에 설정한 비열등성 기준인 -10.0%를 웃돌았다. 이에 파도프라잔은 기존 PPI 치료제인 에소메프라졸에 비해 치료 효과가 열등하지 않다는 점을 통계적으로 입증했다.

안전성 평가에서도 투여군 간 유의한 차이는 관찰되지 않았다.

약물이상반응 발생률은 파도프라잔 40mg군 4.59%, 20mg군 3.74%, 에소메프라졸군 3.70%였다. 연구 기간 중 중대한 이상사례는 보고되지 않았다.

연내 품목허가 신청 추진…비미란성 질환으로 개발 확대

대원제약은 이번 임상 결과를 토대로 파도프라잔 상용화 절차를 본격화할 방침이다.

현재 유효성과 안전성에 대한 세부 분석을 진행하고 있으며, 연내 식품의약품안전처에 최종 임상시험 결과보고서를 제출하고 품목허가를 신청할 계획이다.

적응증 확대도 병행하고 있다. 미란성 위식도역류질환에 이어 비미란성 위식도역류질환(NERD)을 대상으로 별도 임상 3상을 진행 중이며, 추가 적응증 확보를 위한 임상시험도 준비하고 있다.

파도프라잔은 위산 분비에 관여하는 양성자펌프에 칼륨이온과 경쟁적으로 작용, 위산 분비를 억제하는 P-CAB 계열 신약이다.

대원제약은 지난해 10월 식약처로부터 임상시험계획을 승인받았으며, 같은 해 11월 첫 환자 등록을 시작해 올해 9월 마지막 환자 투여를 완료했다.

국내 P-CAB 치료제 시장이 빠르게 성장하고 있다는 점도 주목된다.

의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난해 국내 P-CAB 계열 의약품 원외처방액은 3686억원으로 전년 대비 약 29% 증가했다. 올해는 연간 4000억원을 넘어설 것으로 전망된다.

대원제약 관계자는 “이번 임상 3상을 통해 파도프라잔의 유효성과 안전성에 관한 주요 결과를 확인했다”며 “향후 세부 분석과 품목허가 절차를 차질 없이 진행해 위식도역류질환 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.