코오롱티슈진이 무릎 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’의 첫 번째 미국 임상 3상에서 예상보다 크게 나타난 위약 반응을 연말까지 규명하기로 했다.

오는 10월 공개될 두 번째 임상 3상 301시험 결과와 함께 위약 반응 분석을 토대로 미국 식품의약국(FDA)과 향후 허가 전략을 협의한다는 계획이다.

22일 코오롱티슈진에 따르면 회사는 TG-C 미국 임상 3상 원자료를 전면 재분석하고 있다.

진통제 사용 등 위약 반응에 영향을 줬을 가능성이 있는 요인을 살펴보면서 임상용 의약품 준비부터 결과 분석까지 전(全) 과정을 재점검할 예정이다.

301시험에서는 TG-C 투여군 통증과 기능이 임상적으로 개선됐지만 위약군에서도 유사한 수준 개선이 나타나 주평가지표와 부평가지표에서 군 간 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

회사가 정정한 12개월 평가 결과에 따르면 통증을 측정하는 VAS 변화량은 TG-C 투여군 -38.7점, 위약군 -39.2점이었다. 통증과 신체기능 등을 종합 평가하는 WOMAC 변화량은 각각 -27.61점과 -26.54점으로 집계됐다.

코오롱티슈진은 일반적인 골관절염 임상과 비교, 위약 효과가 크게 나타나고 장기간 이어졌다는 점에 주목하고 있다.

분석 결과는 301시험 결과를 해석하고 FDA와 후속 절차를 논의하는 데 활용할 방침이다.

주가 이틀 연속 하한가…증권가 전망 조정

임상 결과 발표 이후 투자심리가 위축되면서 코오롱티슈진 주가는 이틀 연속 하한가를 기록했다.

한국거래소에 따르면 코오롱티슈진은 22일 전 거래일보다 1만2850원(29.95%) 내린 3만50원에 거래를 마쳤다. 전날에도 29.90% 하락한 4만2900원으로 장을 마감했다.

지난 15일 종가 7만7900원과 비교하면 5거래일 동안 61.4% 하락했다. 지난 5월 장중 최고가인 14만9000원과 비교한 하락률은 79.8%다.

증권가도 302시험 결과를 반영해 TG-C의 가치 평가를 조정했다. 한국투자증권은 투자의견을 ‘매수’에서 ‘중립’으로 낮추고 목표주가는 제시하지 않았다.

TG-C의 임상 성공확률(LOA)은 기존 95%에서 50%로, 2041년 미국 시장점유율 전망은 60%에서 7%로 각각 조정했다.

다만 301시험에서 위약 효과가 같은 수준으로 나타나지 않는다면 임상 성공 가능성은 남아 있다고 평가했다.

301시험 결과가 향후 허가 전략 좌우

후기 임상 일부가 주평가지표를 충족하지 못했더라도 다른 임상과 장기 추적자료 등을 종합해 FDA 허가 신청에 나선 사례는 있다.

바이오스플라이스 테라퓨틱스는 무릎 골관절염 치료제 ‘로어시비빈트’의 임상 3상 한 건에서 주평가지표를 충족하지 못했지만 총 11건의 임상자료를 토대로 올해 1월 신약허가신청서(NDA)를 제출했다.

오가노제네시스도 양막 유래 무릎 골관절염 치료제 ‘리뉴(ReNu)’의 두 번째 임상 3상에서 통계적 유의성을 확보하지 못했지만 다른 임상자료 등을 묶어 품목허가신청서(BLA)를 제출했다.

FDA는 지난 6일 이를 접수하고 심사기한을 2027년 4월 24일로 정했다.

이 같은 사례를 고려하면 TG-C 역시 301시험 결과와 전체 임상자료의 일관성이 향후 허가 전략을 결정할 핵심 변수가 될 전망이다.

코오롱티슈진은 301시험 결과와 302시험 추가 분석을 토대로 FDA와 후속 개발 및 허가 절차를 협의할 계획이다.