코오롱생명과학은 항암 유전자치료제 후보물질 KLS-3021의 피부 편평세포암(cSCC) 전임상 연구 결과가 세포·유전자치료 분야 권위 있는 국제학술지인 ‘Molecular Therapy Oncology’(IF 5.3)에 최종 게재됐다고 27일 밝혔다.

KLS-3021은 암세포 선택성을 높인 재조합 백시니아 바이러스에 치료 유전자(PH-20, IL-12, sPD1-Fc)를 탑재한 차세대 항암 유전자치료제 후보물질이다. 

바이러스의 직접적인 종양 용해 작용에 더해, 종양 내 세포외기질을 분해해 면역세포 침투를 돕고 항암 면역반응을 유도하도록 설계된 것이 특징이다.

연구 결과, KLS-3021은 cSCC 세포주에서 정상세포 대비 높은 암세포 선택적 세포독성 및 바이러스 증식 능력을 나타냈다. 

암 살상능력을 갖춘 백시니아 바이러스가 암 내부에서 증식하면서 단순히 암세포를 공격하는 데 그치지 않고, 추가적인 치료 효과를 유도할 가능성을 보여줬다.

전이성 모델에서도 유의미한 효과를 확인했다. 원발 종양 내 1회 투여로 원발 종양 크기 감소와 함께 림프절 전이 병변에 종양 진행 억제 효과를 보였다. 

또한 전이 부위에서도 바이러스가 지속 확산하면서 KLS-3021이 국소 종양뿐 아니라 전이 병변에서도 효과적인 치료 전략이 될 수 있음을 시사했다.

종양미세환경 변화도 관찰됐다. 조직학적 분석에서 종양미세환경 내 히알루론산 분해, 바이러스의 광범위한 확산, 면역세포 침윤 증가 및 면역원성 세포사멸이 관찰됐다. 

이러한 결과는 KLS-3021이 단순히 암세포를 직접 사멸하는 데 그치지 않고 종양미세환경의 물리적 장벽과 면역학적 장벽을 동시에 공략하는 다기능 치료 플랫폼으로 작용할 수 있음을 보여준다.

진행성 및 전이성 cSCC는 치료 선택지가 제한적으로 새로운 치료 전략에 대한 의료수요가 높은 질환이다. 

이번 연구에서 KLS-3021은 높은 ‘미충족수요(unmet needs)’에 대응할 수 있는 가능성을 제시했다. 동시에 학회 발표 수준을 넘어 국제학술지에 연구결과를 정식 게재, 객관적 검증 수준을 한 단계 끌어올렸다.

이한국 코오롱생명과학 대표는 “이번 Molecular Therapy Oncology 게재는 KLS-3021이 진행성 및 전이성 피부 편평세포암에서 보인 치료 가능성을 국제적으로 인정받은 성과”라며 “학술적 검증을 더 강화하고, 적응증 확대와 글로벌 상업화 논의에 속도를 내겠다”고 말했다.

한편, 코오롱생명과학은 KLS-3021 연구범위를 cSCC를 넘어 전립선암, 두경부 편평세포암(HNSCC), 삼중음성유방암(TNBC) 등으로 넓히고 있다. 이들 연구결과도 논문과 학회 발표로 공개해 글로벌 공동개발 및 기술이전 논의에 활용한다는 전략이다.