초기 치료 효과가 뛰어난 고가 신약을 선제 투여해 환자를 약 복용이 필요 없는 ‘무치료 관해(TFR)’ 상태로 유도하는 것이 평생 투약에 따른 천문학적 약가 지출보다 경제적이라는 분석이다.

최근 손상균 경북대학교병원 혈액종양내과 교수는 대한내과학회지에 게재한 ‘고가 표적 항암제 시대에 국내 만성 골수성 백혈병 치료 접근과 의료정책적 과제’를 통해 이 같은 보건의료 정책 방향을 제시했다.

손 교수는 논문에서 기존 1·2세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)의 한계와 최근 등장한 고가 차세대 약제의 임상적 가치를 집중 분석했다. 

현재 CML 환자들은 평생 약을 복용해야 하는 구조 탓에 누적 약제비가 상당하고, 심혈관 합병증 등 만성 부작용에 따른 추가 진료비 지출도 만만치 않은 실정이다. 

하지만 조기에 질환을 완전히 억제하는 ‘깊은 분자학적 반응(DMR)’을 확보하면 약물 복용을 완전히 중단하는 무치료 관해가 가능해져 약제비 지출이 원천적으로 사라진다.

손 교수는 ABL 미리스토일 포켓 결합(STAMP) 기전 신약 애시미닙의 임상 데이터를 근거로 들었다.

글로벌 3상 임상(ASC4FIRST) 96주 분석에서 애시미닙 투여군의 주요 분자학적 반응(MMR) 도달률은 74.1%로 기존 TKI 대조군(52.0%)보다 22.4%p 높았다. 

투여 12주차 초기 분자학적 반응(EMR) 도달률 역시 애시미닙군이 89.6%로 기존 약제(70.1%)를 크게 앞섰다. 이상반응으로 인한 투여 중단율은 5.0%로 대조군(12.9%) 절반을 밑돌았다.

특히 마르코프(Markov) 모델을 활용한 장기 재정 영향 분석에 따르면, 투약 5년 시점에서 애시미닙 투여 환자의 무치료 관해 도달 가능성은 약 40%로 기존 약제군 대비 월등히 높게 나타났다. 

약제비 자체는 고가이나 신속하고 깊은 반응을 유도, 투약 중단 성공률을 끌어올림으로써 장기 건보재정에 훨씬 유리하게 작용할 수 있다는 의미다.

손 교수는 “이러한 임상적 유용성을 살리기 위해 고가신약 1차 급여 진입 장벽을 낮춰야 한다”고 주문했다. 

초기 반응률이 우수한 혁신 신약을 1차 치료 단계부터 급여 적용, 무치료 관해 진입 가능 환자군을 선제적으로 늘려야 한다는 지적이다.

그는 이와 함께 “약물 중단 후 안전성을 담보할 수 있도록 정밀 유전자 모니터링 검사에 대한 급여 지원을 유연화하고, 5년 주기 중증질환 산정특례 재등록 시점에 조건을 충족한 환자들의 안전한 투약 중단을 제도적으로 유도하는 관리체계 구축도 병행돼야 한다”고 제언했다.

손상균 교수는 “단순히 눈앞의 신약 가격만을 따지기보다 무치료 관해율을 높여 평생 투약 비용을 끊어내는 전략이 보건 재정과 환자 치료 모두에 실질적인 이득을 준다”며 “우수신약 1차 급여 확대와 맞춤형 정책 지원이 조속히 뒷받침돼야 한다”고 밝혔다.