식품의약품안전처가 관절염치료제 \'조인트스템\'에 대한 품목허가 반려 처분을 내렸다.

식약처 중앙약사심의위원회 첨단바이오의약품 소분과위원회의 품목허가 타당성 자문 결과, 재적 인원 10명 중 9명이 반대 의견을 표명했다. 

회의록에 따르면 1차 중앙약사심의위원회 회의에서 조인트스템의 임상적 유의성은 인정됐으나 품목허가를 위해 추가적인 자료 제출이 필요하다고 판단했다. 

그러나 이후 진행된 전문가 회의에서는 줄기세포치료제임을 고려할 때 임상적 유의성이 부족하다는 의견이 나왔다. 

한 위원은 \"통계적인 유의성은 통계적인 검증을 통해 p-value가 0.05보다 작은지를 판단하며 아주 작은 차이라도 샘플사이즈가 커지면 통계적으로 의미있게 된다\"고 말했다. 

이어 \"혈압강하제를 예로 들면, 혈압을 5mmHg를 떨어뜨리기 위해서 몇 만명을 대상으로 임상을 수행했고, 통계적으로 유의하게 나타났다\"고 설명했다. 

그는 \"그러나 고혈압 환자에게서 어느 정도 효과가 있어야 최소한의 치료효과로 보장될 수 있을지에 대해선 임상적으로 따로 판단해야 한다\"고 주장했다.

또한 줄기세포치료제에 대한 위험 대비 이익을 고려했을 때 환자에게 투여가 타당하지 않다는 의견도 제시됐다.

다른 위원은 \"이 치료제는 줄기세포로서 가져야 할 효과에는 못 미치기 때문에 임상가 입장에서는 환자들에게 권하기 어렵다\"고 평가했다. 

이어 \"대조군은 생리식염수와 혈청이었고, 그에 비해 차이가 8점이었다는 것은 임상적으로 의미가 있다고 보기는 어려운 부분임\"이라고 지적했다. 

중앙약심은 2차 회의에서 1차 회의결과와 두 차례에 걸친 전문가 회의 및 추가로 제출된 보완자료를 종합적으로 고려해 품목허가 반대로 최종 결론을 내렸다. 

한편, 네이처셀은 \"중앙약사심의위원회(이하 약심위) 회의록에 너무 오류가 많다. 임상시험 결과 해석의 오류로 임상적 유의성 부족이란 결론을 냈다\"며 반박문을 게시했다. 

식약처 가이드라인에 따른 올바른 심사가 이뤄질 수 있도록 재심의를 요청하고, 국내 허가와는 별개로 해외 허가를 추진할 방침이다.

양보혜 기자