젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 29일 식품의약품안전처에 진행성핵상마비 치료제 GV1001의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 밝혔다.
이번에 신청한 임상시험은 진행성핵상마비 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위한 것으로 다기관 및 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적, 2a상 임상시험이다.
서울특별시보라매병원 외 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량이다.
진행성핵상마비는 비정형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 악성으로 알려진 신경퇴행성 질환이다. 진행성핵상마비의 원인은 분명히 규명되지 않았으며 치료제도 아직 없다.
젬백스는 진행성핵상마비 2상 임상시험을 신청하기까지 3년여간 연구를 진행했으며, 치료목적사용승인(응급임상) 제도를 통해 환자 증상이 좋아진 것을 확인했다.
전임상시험에서 GV1001은 대조물질 대비 운동, 공간인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 및 통계적 유의성이 있는 효능을 보여줬으며, 뇌조직 분석 평가를 통해 진행성핵상마비의 주요 뇌병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다.
젬백스 관계자는 “진행성핵상마비는 알츠하이머병이나 파킨슨병과 같이 비교적 흔한 신경퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타나는데 치료제가 없어 치료제 개발이 절실하다"며 "전임상시험에서 실험 증거들과 국내에서 선행한 알츠하이머병 2상 임상시험 결과 등을 토대로 이번 진행성핵상마비 임상시험에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
최봉영 기자 (
