허가사항과 급여기준간 큰 차이를 보이고 있는 중증 혈우병 치료제에 대해 관련 학술단체가 개선을 위한 본격적인 활동에 돌입했다.
혈우병에 있어 유지·예방요법 치료가 표준 치료로 자리 잡은 가운데 치료환경 개선을 위해 최적 용량 및 투여주기를 적용토록 노력한다는 방침이다.
대한혈액학회 혈우병연구회 박영실 총무이사(강동경희대병원 소아청소년과 교수)는 14일 세미나 ‘혈우병 A에서 응고인자 제제 통한 예방요법 중요성’을 통해 급여조건 개정 필요성을 주장했다.
오는 4월 17일은 세계 혈우인의 날이다. 혈우병은 X염색체에 위치한 유전자 돌연변이에 따라 혈액 내 응고인자 부족으로 발생되는 대표적인 출혈성 질환이다.
국내서는 8번 혈액응고인자가 없거나 부족할 때 생기는 혈우병A 환자가 전체의 70%를 차지한다. 응고인자 활성도에 따라 중증도가 구분된다. 국내 등록된 환자 중 혈중 혈액응고 8인자가 1% 미만인 중증 환자 비율은 70% 이상이다.
하지만 현재 급여기준은 처방 가능한 최대용량과 횟수가 허가사항보다 적기 때문에 1회 투여량이 부족해서 치료효과가 반감될 수 있다는 지적이 나온다.
급여기준 최대 범위를 허가사항과 동일하게 맞춰야 한다는 주장이다. 허가사항에서의 용법용량은 임상시험을 통해 효과가 있다는 근거를 기반으로 설정됐기 때문이다.
따라서 학회는 1회 급여로 가능한 투여용량을 현행 20~25(IU/kg)에서 최대 50까지 늘릴 수 있도록 했으며, 환자 상태에 따라 용량을 유연하게 증량할 수 있도록 요청했다.
박영실 교수는 “예전에는 혈우병 출혈이 있으면 위험하다고 판단, 출혈이 있을 때마다 응고인자를 추가했다. 당시 급여 기준은 ‘중증만 벗어나는 수준으로 맞춰보자’였지만 정형외과 수술이나 갑작스러운 출혈 상황이 생기는 경우가 많아졌다”고 설명했다.
그는 “해외 데이터가 쌓여가면서 개인 맞춤으로 갈 수 있도록 조절하는 게 좋다고 판단됐다. 아이들의 경우 기존 용량으로 치료하면 나중에 관절병증 등 합병증이 생긴다는 연구결과가 발표되면서 이를 개선하고 싶어 급여 개정안을 생각하게 됐다”고 강조했다.
지난해 하반기 학회는 정부에 이 같은 내용의 개정안 의견을 제출했다. 당시 정부는 급여 확대에 대해 긍정적인 반응을 보인 것으로 전해진다.
박 교수는 “담당 부서에서 긍정적으로 피드백 줬다. 현재 단계는 정부에서도 ‘급여 기준이 환자들이 예방요법으로 쓰기에 부족한 것이 사실이구나’라고 생각하는 것 같다”면서 “다만 검토 과정에서 여러 절차가 남아있기 때문에 조금씩 걸림돌이 있을 것으로 본다”고 전망했다.
이어 “현재 기준도 타협의 결과이긴 하지만 소아 환자에게는 혈중 최저 응고인자 활성도 3%를 유지할 수 있는 수준의 증량을 요청했는데, 현재 검토되고 있는 개정(안)은 전 연령에서 1%를 유지할 수 있는 수준”이라고 아쉬움을 전했다.
박 교수는 “개인적인 생각에는 용량과 횟수 중에 한 가지만 확대되더라도 절충이 가능할 것으로 보인다. 다만 학회 차원의 답변은 상의해봐야 할 것 같다”고 밝혔다.
백성주 기자 (
