가장 비싼약 중 하나로 알려진 이른바 ‘원샷’ 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)에 대해 건강보험이 적용된다.
이달 건강보험정책심의위원회를 거쳐 오는 8월 1일부터 건강보험 적용을 받을 가능성이 크다. 위험분담 계약은 환급형 등 3~4개가 반영된다.
보건복지부 오창현 보험약제과장은 국민의힘 이종성 의원과 한국희귀·난치성질환연합회가 최근 주최한 ‘소아 희귀질환 치료환경 개선을 위한 정책토론회’ 패널토론에서 이 같이 밝혔다.
오 과장은 “그동안 신약 환자 접근성 확대와 적정가치 인정을 위해 여러 제도를 도입했지만 임상현장과 환자, 환자가족들의 체감은 낮은 것으로 이해하고 있다”고 설명했다.
그는 “위험분담제와 경제성평가 면제제도를 통해 초고가 약제가 급여권에 진입하고 있다. 4월 1일부터 CAR-T 치료제가 급여를 적용받고 있고, 졸겐스마도 평가를 잘 거쳐서 현재 약가협상이 마무리 단계에 있다”면서 졸겐스마에 대해선 “건정심에서 이달 심의를 받을 수 있을 것”이라고 전망했다.
노바티스 졸겐스마는 1회 투여만으로 SMA 진행을 막아주는 초고가 '원샷' 유전자 치료제다. 1회 투여 비용이 20억원이 넘는다.
지난 2019년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 시작으로 일본, 영국, 브라질, 캐나다, 이스라엘 등 40여 개국에서 승인 받았다. 영국, 미국, 일본에서 비급여 약가는 각각 179만파운드(약 28억원), 210만달러(약 25억원), 1억6700만엔(약 19억원) 수준이다.
현재 건보공단과 노바티스는 약가를 두고 협상을 벌이고 있다. 졸겐스마는 최고가 치료제인 데다 이후로도 럭스터나(유전성 망막 질환 치료제) 등 초고가 약이 줄줄이 건보 적용을 대기하고 있어 기준점을 마련한다는 의미도 크다.
정부는 현재 졸겐스마의 급여 적정성을 인정하면서도 적정한 재정분담안을 조건으로 내세운 상태다. 의료계에서도 시기가 늦춰질 수는 있어도 결국은 약가 협상이 타결될 것으로 보고 있다
오 과장은 “초고가 약제에 대한 급여 적정 평가를 진행하면서 적절한 관리방안 모델을 만들 수 있는 계기가 됐다”면서 “위험분담제 타입을 3~4가지 정도 계약조건에 반영, 재정 불확실성을 정밀히 확보할 것”이라고 강조했다.
위험분담제는 환급형, 총액제한형, 환자수 예측 초과 환급형, 환자단위 성과평가형 등이 있다. 환자 수 예측 초과 환급형의 경우 환자 수를 정확히 예측해 환자수가 넘어가면 전액 제약사가 환급한다.
오창현 과장은 “환자 성과 평가는 투약 후 6개월, 1년 단위로 보고 만약 질병이 진행하거나 개선이 없으면 일정 부분 제약사가 건보공단에 환급한다”면서 “이 같은 장치들을 기반으로 초고가 약품들이 등재될 수 있는 방안을 찾고 있다”고 말했다.
백성주 기자 (
