척수성 근위축증(SMA)환자에게 사용되는 초고가 신약 '졸겐스마'가 급여화될 전망이다.
건강보험심사평가원은 12일 제5차 약제급여평가위원회 심의결과를 공개했다.
이번 약평위에서는 한국노바티스의 졸겐스마주와 대웅제약 등의 펙수클루정40mg, 셀트리온 등의 도네리온, 한국릴리의 앰겔러티 120mg 등을 심의했다.
이 가운데 졸겐스마는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자에게 사용되는 것으로, 급여 적정성 심의를 받았다.
다만 이는 요양급여 사전승인, 환자단위 성과기반 위험분담 및 총액제한 적용을 조건으로 한다.
졸겐스마는 2019년 미국 식품의약국(FDA)에서 품목허가를 받은 것으로 1회 투여 가격이 27억원에 달하는 초고가 약제다.
치료 효과가 없을 경우 제약사가 급여를 나눠 부담하는 위험분담제 등을 전제로 하지만, 상당한 재정이 투입되는 만큼 구체적인 급여기준 설정이 주목될 전망이다.
한편 미란성 위식도역류질환에 사용되는 펙수클루정은 평가금액 이하 수용시 급여 적정성이 있다는 평가를 받았다.
알츠하이머형 치매증상의 치료에 사용되는 도네리온 또한 평가금액 이하 수용시 급여 적정성 판정을 받았고, 편두통 예방에 사용되는 엠겔러티는 급여 적정성을 인정받았다.
한해진 기자 (
