[데일리메디 한해진 기자] 로슈 유방암치료제 '캐사일라'와 릴리 위암치료제 '사이람자'의 임상시험 결과와 실제 치료효과가 차이가 있는 것으로 나타나 향후 논란이 예상된다.
특히 이들 고가항암제에 대한 이번 연구결과는 당국의 건강보험 재정 관리를 위한 '등재의약품 재평가 기준' 재설정시 적잖은 영향을 미칠 것으로 보여 제약업계가 주목해야 할 것으로 보인다.
건강보험심사평가원은 최근 RWE(실제임상근거) 플랫폼 마련을 위해 유방암치료제인 트라스투주맙 엠탄신 및 위암치료제 라무시루맙을 분석 대상으로 실제 어떤 결과가 나오는지 분석했다.
우리나라에서 허가된 의약품의 경우 트라스투주맙 엠탄신 성분의 대표적 의약품은 로슈 '캐싸일라'이며, 라무시루맙은 릴리 '사이람자'이다.
이번 연구는 건강보험재정 관리 효율화를 위한 등재의약품 재평가 기준을 위한 재설정 작업 일환으로 진행됐다.
첫 시범평가 대상으로는 치매환자에게 사용되는 콜린알포세레이트 제제가 선택됐는데, 현재 선별급여로 전환돼 이를 보유한 제약사들이 임상 재평가를 준비 중이다.
현재 추진 중인 본사업 평가는 크게 가격을 중심으로 한 ‘재정기반 사후 평가’와 문헌 및 효과를 중심으로 보는 ‘성과기반 사후 평가’로 구분된다.
이 중 성과기반 사후 평가 영역에 ‘RWE 기반 약제 재평가’ 방법이 있는데, 이는 말 그대로 실제 약을 처방한 환자의 생존기간 등을 바탕으로 약제 효과를 평가하는 것이다.
연구팀은 이번에 두 약제 선정시 미국임상경제연구소의 RWE 선정 기준을 참고했다. 트라스투주맙 엠탄신과 라무시루맙 모두 위험분담계약제(RSA) 환급형으로 등재된 상황이다.
그 결과, 라무시루맙의 경우 전체 생존기간(OS)의 중앙값이 7.9개월로 RCT임상 연구 당시 9.6개월보다 2개월여 짧았다.
다만 환자증례 기록을 분석한 결과에서는 생존기간이 10.03개월로 RCT보다 좋게 나타났고, 종양에 대한 객관적 반응률은 15.1%로 RCT의 27.9%에 비해 낮았다.
OS 오차에 대해 연구팀은 “청구자료는 임상 정보를 파악할 수 없고 환자 증례기록 자료는 진료를 받던 요양기관에서 사망한 사례만 확인할 수 있어 다른 기관에서 사망한 환자는 알 수 없었다”고 설명했다.
트라스투주맙 엠탄신 역시 OS 중앙값이 15개월로 RCT에서 보고된 29.9개월이나 22.7개월보다 훨씬 짧았다. 객관적 반응률 또한 RWE를 통한 분석 결과도 더 낮게 조사됐다.
RWE 분석 결과가 등재 전과 다르다는 것은 향후 이번 분석 대상과 같이 RSA로 등재된 또다른 항암제의 사후 평가시 불리하게 작용될 수도 있다.
콜린알포세레이트 제제와 같이 모든 적응증을 재평가해야 하는 사태까지 번질 가능성은 희박하지만 정부의 재평가 본사업이 구체화되고 있는 만큼 고가 항암제의 실제 효과에 대한 검증이 시도될 가능성도 충분하다.
하지만 제약사들은 이번 연구결과가 우려할 만큼 크게 유의미한 것은 아니라는 입장을 피력했다.
A제약사 관계자는 “데이터 수집 기간이 짧고 생존기간이나 반응률 외 다양한 항목 조사의 어려움 등 RWE 분석 자체에 한계가 존재한다”며 “제품에 영향을 미칠 만큼 크게 유의미한 결과로 보기 어렵다”고 말했다.
B제약사 관계자도 “임상시험에 비해 추적기간이 충분하지 않아 현재 나온 분석만으로 단정짓기에는 한계가 있다”고 밝혔다.
실제로 심평원도 RWE 활용을 위해서는 보완이 필요하다는 입장이다.
연구팀 관계자는 “의약품 급여관리 과정에서 의사결정의 불확실성이 존재한다고 판단될 때 국내 RWE를 활용해 볼 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
그는 다만 “청구자료와 병원 의무기록 자료 연계가 어려워 환자 임상 정보를 고려한 전체 생존기간을 파악하고 기존 임상 결과와 비교하는 데 한계가 있었다”고 덧붙였다.
특히 “실제 임상자료 수집이 필요하다고 여겨지는 약제의 급여기준 확대 시 자료 제출 의무화가 필요해 보인다”고 밝혔다.
한해진 기자 (
